liệu pháp gen và CN Tế bào gốc

LOGO

GVHD: LÊ NHÃ UYÊN
LỚP 53CNSH
NHÓM 1


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

THÀNH VIÊN NHÓM
1. GIANG THỊ THANH HUYỀN
2. VÕ THỊ THU THẢO
3. LƯƠNG HOÀNG KIM NGÂN
4. VÕ NGUYỄN NHƯ TRI
5. TRẦN HẢI PHONG
6. HOÀNG TUẤN LỘC

2


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

1. LIỆU PHÁP GENE

3


NỘI DUNG
• 1. LIỆU PHÁP GEN

• a. Liệu pháp gen là gì?
• b. Phân loại
• c. Các bước cơ bản
• d. Cơ sở của
liệu pháp gen
• e. Các vector và các loại gen sử dụng trong
liệu pháp gen
• f. Ứng dụng
4


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

Theo thống kê ở người có khoảng 4000
bệnh do di truyền. Trong đó có một lượng
lớn bệnh do di truyền là do sai hỏng của
một gen, thậm chí của một base duy nhất.
Phần lớn các bệnh này là bệnh hiểm nghèo
khó điều trị. Tuy nhiên sự phát triển của kĩ
thuật di truyền mở ra những hy vọng cho
những bệnh nhân bị bệnh di truyền này, đó
chính là liệu pháp gen
5


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

a. Liệu pháp gen là gì?

Là kỹ thuật đưa gen lành vào cơ thể
thay thế cho gen bệnh hay đưa gen cần
thiết nào đó thay vào vị trí gen bị sai
hỏng để đạt được mục tiêu của liệu
pháp.

6


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

b. Phân loại
Liệu pháp gen tế bào soma: là phương pháp
điều trị, thay thế hoặc sửa chữa các gen
hỏng, gen bệnh của tế bào soma trong cơ thể
người bệnh.

7


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

Liệu pháp gen tế bào mầm: là phương pháp
điều trị, thay thế hoặc sửa chữa gen hỏng
cho các giao tử ( tinh trùng hoặc trứng )
nhằm tạo ra thế hệ sau bình thường.

8


c. Các bước cơ bản
Các bước cơ bản trong liệu pháp
gen

Tách gen
sử dụng
cho liệu
pháp gen

.Chuyển
gen đến mô
thích hợp

Nhóm 1

Đại học Nha Trang

Kiểm soát
sự biểu
hiện của
gen liệu
pháp

9


Nhóm 1

Đại học Nha Trang

Cụ thể các bước :

Bước 1: Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần
chuyển. Sau đó, vector tái tổ hợp được đưa
vào tế bào nuôi cấy. Loại tế bào được sử
dụng nhiều nhất là tế bào tuỷ xương vì dễ
nuôi cấy lại bao gồm nhiều tế bào nguồn đa
thế (pluri potential)
Bước 2: Vector virus mang gen lành được đưa
vào cơ thể mà từ đó người ta đã tách các tế
bào tuỷ xương
10


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

d. Cơ sở dữ liệu của liệu pháp gen:
 Để chuyển gen phải hội đủ những điều
kiện sau
1. Phải có bản sao đầy đủ của gen thích hợp
với những trình tự điều hòa thích hợp
(trình tự khởi động).
2. Phải lựa chọn kĩ thuật đích.
3. Phương pháp ứng dụng liệu pháp gen. Có
thể sử dụng trực tiếp với bệnh nhân hoặc
trên tế bào đã tách ra khỏi người bệnh.
11

e. Các vector và các loại gen
sử dụng trong liệu pháp gen:

1. Các vector:
a. Các vector có bản chất là virus
 Vector adenovirus: là vector tạo
thành từ adenovirus tái tổ hợp
- Adenovirus có khả năng biểu hiện liệu
pháp gen nhưng mất khả năng tái bản
DNA gọi là vector adenovirus
- Vector andenovirus có thể mang các
gen liệu pháp có kích thước từ 8kb
đến 30kb
Nhóm 1

Đại học Nha Trang

12


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

13


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

Vector retrovirus: là vector có cấu tạo từ
retrovirus đã được biến đổi gen (đã loại bỏ
các gen độc, chỉ giữ lại một số gen cần thiết
cho quá trình xâm nhiễm, tái bản và gắn
gen).
- Vector retrovirus phải có khả năng làm cho
gen liệu pháp hòa nhập vào tế bào đích với
tần số cao, không gây đột biến tế bào đích,
không gây hiệu ứng phụ bất lợi
14


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

15


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

b. Các vector không có bản chất là virus:
 Viral vector : có khả năng xâm nhiễm vào
tế bào chủ cao, chuyển các gen liệu pháp
và gắn các gen liệu pháp có hiệu quả.
- Hạn chế : mức độ an toàn của tế bào chủ, do
các gen chèn không đúng vị trí nên tạo các
đột biến gen của tế bào chủ

16


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

17


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

Vector liệu pháp liposome : là phức hợp
liposome-DNA
- Ưu điểm : có thể mang gen liệu pháp có
kích thước lớn, qua màng tế bào dễ dàng.
- Nhược điểm: gây ra các phản ứng phụ.

18


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

Vector DNA trần : được thiết kế ở các dạng
plasmid, là những vòng DNA mang gen liệu
pháp và một số gen cần thiết cho quá trình
tái bản gen trong tế bào chủ.
- Ưu điểm: cho phép mang gen liệu pháp kích
thước không hạn chế, dễ dàng chuyển gen

vào tế bào chủ
- Nhược điểm: không có khả năng gắn bộ gen
của tế bào chủ và gây đáp ứng miễn dịch
mạnh.
19


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

2. Các loại gen sử dụng trong liệu pháp gen:
Các gen hoạt động bình thường ( gen lành).
Các gen có khả năng mã hóa một protein
đặc hiệu.
Các gen hoạt động đồng thời với gen bệnh.
Gen bất hoạt.

20


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

Gen bình thường: có thể đưa vào tế bào để
thay thế gen hỏng, gen mất chức năng khôi
phục hoạt động bình thường của tế bào.
Các gen có khả năng mã hóa một protein
đặc hiệu: khi đưa vào tế bào sống có khả
năng tạo ra các protein đặc hiệu. Các
protein đặc hiệu có thể ức chế hoạt động

của một gen khác trong tế bào, kìm hãm
khả năng phân chia của tế bào hoặc gây
chết tế bào bị bệnh.
21


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

Các gen khi đưa vào tế bào hoạt động đồng
thời với các gen bệnh làm hạn chế tác động
của các gen bệnh hoặc hỗ trỡ bù đắp cho
các gen bị hỏng.
Gen bất hoạt: được đưa vào tế bào thay thế
cho một gen lành nào đó nhằm hạn chế các
sản phẩm không cần thiết của gen lành hoặc
tạo ra cho tế bào một trạng thái mới có tác
dụng chống lại bệnh tật.
22


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

f. Ứng dụng

Bệnh ung thư: bằng cách đưa một gen gọi là
p53 vào trong vi khuẩn rồi sau đó tiêm vi
khuẩn này vào cơ thể bệnh nhân. Gen này
có mặt tự nhiên trong các tế bào khỏe

mạnh nhưng bị “khóa lại” hoặc đột biến
trong cơ thể của nhiều bệnh nhân.Khi
được được vi khuẩn dưa lại vào trong tế
bào khối u, gen này kích họat sự tự hủy
diệt của chúng, và lập trình các tế bào ung
thư tự hủy diệt.
23


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

 Đến nay có 533 thử nghiệm liệu pháp gen
diễn ra trên thế giới. Với 407 thử nghiệm
diễn ra ở Mỹ, đây là nước dẫn đầu trong
các thử nghệm của liệu pháp gen. Trong số
533 thử nghiệm, có 322 thử nghiệm trong
điều trị bệnh ung thư, chiếm 62,28%, 37 thử
nghiệmtrong điều trị HIV chiếm 6,94%,
ngoài ra là các thử nghiệm với các bệnh tim
mạch, u xơ, SCI D (severe combined
immune deficiency), chứng máu khó
đông…….
24


Nhóm 1
Đại học Nha Trang

Ưu nhược điểm của liệu pháp gene

 Ưu điểm.
Đưa gene lành vào cơ thể thay thế gene
bệnh là cách giải quyết triệt để (vì gen lành
sẽ được đưa vào đúng vị trí của nó trên bộ
gen và chịu tác động bình thường của các
trình tự biểu hiện gen đó ).
Khi đưa gene cần thiết nào đó thay vào vị
trí gene bị sai hỏng dễ thực hiện hơn

25