Các thiết kế nghiên cứu định lượng cơ bản

17/08/2016

Các thiết kế nghiên cứu
định lượng cơ bản
ThS. Đinh Thái Sơn
Bộ môn thống kê tin học y học
Viện đào tạo y học dự phòng & Y tế công cộng

Mục tiêu
´ Phân biệt được các thiết kế nghiên cứu định
lượng cơ bản
´ Trình bày được ưu nhược điểm của từng
thiết kế nghiên cứu
´ Lựa chọn được thiết kế nghiên cứu phù hợp
với đề tài của nhóm

1


17/08/2016

Phân loại theo bản chất nghiên
cứu
NC định tính

NC định lượng
Đo lường kích thước độ lớn, sự
phân bố của một số yếu tố

Xác định, thăm dò một số yếu tố
giúp hiểu sâu sắc bản chất, nguyên

nhân của ván đề

Bao nhiêu? Bằng nào?

Cái gì? Như thế nào? Tại sao?

Mẫu ngẫu nhiên, đủ lớn

Mẫu không cần ngẫu nhiên, cỡ mẫu
có thể không quan trọng lắm

Phân loại theo thiết kế nghiên cứu
TKNC y học
Nghiên cứu
quan sát
Nghiên cứu
mô tả

Nghiên cứu
can thiệp

Nghiên cứu
Phòng bệnh Thử nghiệm
phân tích

Thông tin Thông tin cá
quần thể
thể
Nghiên cứu
Ca bệnh

tương quan
hiếm

Bệnh chứng

Lâm sàng

Thuần tập

Cộng đồng

Chùm bệnh
hiếm
Loạt bệnh
Nghiên cứu
cắt ngang

2


17/08/2016

Giá trị của các thiết kế nghiên
cứu
NC mô tả
NC phân tích
NC thực
nghiệm

• Mô tả sự phân bố bệnh

• Hình thành giả thuyết
• Mô tả các yếu tố quyết định bệnh
(nguy cơ/ phơi nhiễm)
• Kiểm định giả thuyết
• Chứng minh trên thực tế

Mộ số thuật ngữ trong nghiên
cứu y học
´ Phơi nhiễm (exposure): sự tiếp xúc với yếu tố nguy cơ hay
tác nhân gây bệnh
´ Nguy cơ (risk): Xác suất xảy ra một hiện tượng sức khoẻ
(bệnh tật hay chết) trong một khoảng thời gian xác định.
´ Yếu tố nguy cơ (risk factor): là yếu tố làm TĂNG nguy cơ
mắc bệnh. Yếu tố nguy cơ có thể là yếu tố lý hoá, vi sinh
vật, yếu tố môi trường, hành vi, lối sống, di truyền.
´ Yếu tố bảo vệ (protective factor): yếu tố làm GIẢM nguy cơ
mắc bệnh. VD: tiêm phòng vaccine, dinh dưỡng, vitamine,
biện pháp can thiệp, hành vi vệ sinh…

3


17/08/2016

Nghiên cứu quan sát
´ Đo lường mọi sự kiện diễn ra tự nhiên (không can
thiệp)
´ Nghiên cứu mô tả: Mô tả sự xuất hiện của bệnh, vấn
đề nghiên cứu
´ Nghiên cứu phân tích: Phân tích mối liên quan giữa

tình trạng sức khỏe và các yếu tố phơi nhiễm, nguy
cơ

Nghiên cứu mô tả (Descriptive study)
´ Nghiên cứu hình thái xuất hiện của bệnh/ hiện
tượng sức khỏe có liên quan đến các yếu tố
´Con người
´Không gian
´Thời gian
´ Tóm tắt một cách có hệ thống số liệu cơ bản
về sức khoẻ, nguyên nhân gây bệnh chủ yếu và
tử vong.

4


17/08/2016

Mục đích của nghiên cứu mô tả
´ Mô tả một bệnh/ hiện tượng sức khỏe
´ Đánh giá chiều hướng của sức khoẻ cộng đồng, so
sánh giữa các vùng trong một nước hay giữa các
nước
´ Cung cấp cơ sở cho việc lập kế hoạch và đánh giá
các dịch vụ y tế chăm sóc sức khoẻ
´ Xác định vấn đề cần nghiên cứu, hình thành giả
thuyết cho các nghiên cứu phân tích tiếp theo

Ưu, nhược điểm của nghiên
cứu mô tả

´ Ưu điểm
´Ít tốn kém về thời gian và kinh tế so với các
nghiên cứu phân tích
´Là một chiến lược thiết kế nghiên cứu phổ biến
nhất trong y học.
´ Nhược điểm
´Không có khả năng kiểm định các giả thuyết

5


17/08/2016

Thiết kế nghiên cứu mô tả
´ Nghiên cứu tương quan (correlation study): Nghiên
cứu các hình thái của bệnh trong quần thể
´ Báo cáo bệnh (case reports) hay đợt bệnh (case
series)
´ Nghiên cứu cắt ngang (cross- sectional study)

Nghiên cứu tương quan
´ Nghiên cứu tương quan mô tả mối liên quan
của bệnh với một số yếu tố mà ta quan tâm
như:
´Tuổi
´Thời gian
´Sử dụng các dịch vụ y tế
´Tiêu thụ thức ăn
´Thuốc hay các sản phẩm khác

6


17/08/2016

Nghiên cứu tương quan

Nghiên cứu tương quan

7


17/08/2016

Nghiên cứu tương quan
´ Thường là bước đầu tiên trong điều tra mối liên quan
giữa phơi nhiễm và bệnh (gợi ý hình thành giả
thuyết), nhưng không có khả năng nối liền giữa phơi
nhiễm và bệnh ở từng cá thể riêng biệt
´ Nhanh, ít tốn kém
´ Thường sử dụng các thông tin sẵn có
´ Thiếu khả năng kiểm soát các yếu tố nhiễu

Nghiên cứu ca bệnh, chùm
bệnh, loạt bệnh
´ Đơn giản, sử dụng thông tin cá thể
´ Nhanh
´ Ít tốn kém
´ Là cơ sở để hình thành giả thuyết
´ Bệnh mới

KHÔNG ĐẠI DIỆN

8


17/08/2016

Nghiên cứu cắt ngang
Phổ biến nhất trong các nghiên cứu cộng đồng
´ Nhanh, ít tốn kém
´ Khảo sát nhiều yếu tố phơi nhiễm cùng lúc
´ Giúp hình thành giả thuyết
´ Tính được tỷ lệ hiện mắc
´ Tính được tỷ suất chênh thể hiện mối liên quan giữa
yếu tố kết quả và yếu tố phơi nhiễm
Trong nhiều trường hợp, không thể xác định được
bệnh xảy ra do phơi nhiễm hay phơi nhiễm chỉ là hậu
quả của bệnh

Nghiên cứu cắt ngang

9


17/08/2016

Nghiên cứu phân tích
´ Nghiên cứu bệnh chứng (Case control
study)
´ Nghiên cứu thuần tập (cohort study)

Nghiên cứu bệnh chứng

10


17/08/2016

Nghiên cứu bệnh chứng
Ưu điểm

Nhược điểm

•
•
•
•

•

•
•

Nhanh
Ít tốn kém
Tốt với bệnh hiếm
Có thể xem xét nhiều yếu tố
nguy cơ
Cỡ mẫu nhỏ hơn so với
nghiên cứu cắt ngang và

thuần tập
Đảm bảo y đức

•
•
•
•
•

Khó tìm nhóm chứng (sai số
lựa chọn)
Sai số nhớ lại
Sai lệch phỏng vấn (kỹ hơn
với một số đối tượng)
Khó kiểm soát yếu tố nhiễu
Yếu tố phơi nhiễm có thể
không xảy ra trước khi mắc
bệnh
Khó biết cơ chế gây bệnh

Nghiên cứu thuần tập

11


17/08/2016

Nghiên cứu thuần tập

Nghiên cứu thuần tập

´ Nghiên cứu một nhóm người có chung một
đặc điểm (nghề nghiệp, sức khỏe…)
´ Nghiên cứu bắt đầu với 2 nhóm: phơi nhiễm
và không phơi nhiễm
´ Theo dõi tương lai
´ Ít sai lệch so với nghiên cứu bệnh chứng
´ Cần theo dõi lâu dài

12


17/08/2016

Ưu điểm của nghiên cứu thuần
tập
´ Mô tả được toàn bộ tiến trình
´ Tính được nguy cơ tương đối
´ Tính được tần suất mới mắc
´ Liên hệ thời gian rõ rệt giữa phơi nhiễm và bệnh
´ Có thể biết được nhiều kết cục của một phơi
nhiễm
´ Ít sai lệch
´ Y đức, an toàn

Nhước điểm của nghiên cứu
thuần tập
´ Tốn thời gian
´ Thường cần mẫu lớn
´ Tốn kém
´ Không hiệu quả khi nghiên cứu bệnh

hiếm
´ Mất dấu theo dõi
´ Phơi nhiễm có thể thay đổi

13


17/08/2016

So sánh các nghiên cứu theo
thời điểm
Loại thiế kế
nghiên cứu

Quá khứ

Hiện tại

Tương lai

Cắt ngang

Phơi nhiễm
Kết quả

Thuần tập tiến
cứu

Phơi nhiễm

Thuần tập hồi
cứu

Phơi nhiễm

Kết quả

Bệnh chứng

Phơi nhiễm

Kết quả

Kết quả

Áp dụng các thiết kế nghiên
cứu quan sát
Tương
quan
Điều tra bệnh hiếm

Cắt
ngang

Bệnh
chứng

Thuần
tập

++++

-

+++++

-

Điều tra các nguy cơ
hiếm

+

-

-

+++++

Kiểm định nhiều mặt
của yếu tố nguy cơ

+

++

-

+++++

Xem xét liên quan
giữa bệnh và phơi
nhiễm theo thời gian

++

-

+

+++++

Điều tra các bệnh có
thời gian ủ bệnh kéo
dài

-

-

+++

-

14


17/08/2016

So sánh các thiết kế nghiên cứu

Thiết kế nghiên cứu
Ngang Bệnh chứng Thuần tập

RCT

Tính tỷ lệ
hiện mắc

A

-

B

-

Tính tỷ lệ
mới mắc

-

-

A

B

CM Nhân
quả

C

B-

B+

A

Khái quát
hóa

A

B+

B+

B

Khả thi

A

A

B

C

Nghiên cứu can thiệp

´ Nghiên cứu can thiệp phòng bệnh
´ Nghiên cứu thử nghiệm:
´Thử nghiệm cộng đồng
´Thử nghiệm lâm sàng

15


17/08/2016

Can thiệp phòng bệnh
´ Thử nghiệm được tiến hành trên cộng đồng
nhằm phòng ngừa bệnh xuất hiện trong cộng
đồng
´ Đối tượng nghiên cứu: dân cư nói chung
´ Có nhiều cách để tiến hành thiết kế nghiên cứu
´ Có giá trị và phổ biến nhất là can thiệp cộng đồng
có đối chứng
´ Đơn giản và dễ thực hiện nhất là can thiệp trước sau

Thử nghiệm cộng đồng
´ Thử nghiệm được tiến hành tại thực địa
nhằm can thiệp vào một yếu tố nguy cơ nhất
định để phòng bệnh cấp I hoặc chuyển sang
phòng bệnh cấp II sau khi sàng lọc

16


17/08/2016

Thử nghiệm lâm sàng
´ Tiến hành trong bệnh viện: so sánh hiệu quả
điều trị của 2 hay nhiều phương pháp điều
trị
´ Có nhiều cách tiến hành:
´ Ngẫu nhiên hoặc không ngẫu nhiên
´ Có đối chứng hoặc không đối chứng
´ Thử nghiệm lâm sàng được đánh giá cao là
thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối
chứng (Randomized control trial)

Thử nghiệm lâm sàng

17


17/08/2016

Thử nghiệm ngẫu nhiên
´ Là thử nghiệm lâm sàng mà các phác đồ
điều trị được chỉ định một cách ngẫu nhiên
´ Thường được tiến hành bằng máy tính phần mềm sẽ định ra đối tượng nghiên cứu
hoặc là thuộc nhóm sử dụng phác đồ điều trị
mới hoặc phác đồ chuẩn mực. Ngay cả bản
thân người nghiên cứu lẫn bác sĩ đều không
biết trước phác đồ nào sẽ được chỉ định.
´ Phương pháp này nhằm đảm bảo rằng một
số yếu tố liên quan và sự lựa chọn của con
người hoặc mọi thiên kiến không ảnh hưởng

tới kết quả thử nghiệm hoặc làm cho kết quả
thử nghiệm kém tin cậy.

Thử nghiệm lâm sàng
´ Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng
(RCT) được coi là tiêu chuẩn vàng để đánh giá các
can thiệp hoặc chăm sóc sức khỏe
´ Các dạng so sánh thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên
có đối chứng:
§ Thử nghiệm vượt trội hơn (Superiority trials)
§ Thử nghiệm tương đương (Equivalence trials)
§ Thử nghiệm không thấp kém hơn (Non-inferiority
trials)

18


17/08/2016

Thử nghiệm vượt trội hơn
(Superiority trials)
´ Thử nghiệm vượt trội nhằm chứng minh rằng
phương pháp điều trị mới hiệu quả hơn phương
pháp điều trị tiêu chuẩn theo quan điểm thống kê
hoặc theo quan điểm lâm sàng
´ Giả thiết không tương ứng là: phương pháp điều
trị mới không hiệu quả hơn nhóm đối chứng về
lâm sàng/ thống kê học.
´ Thiết kế vượt trội hơn bao gồm thử nghiệm vượt
trội hơn về thống kê và thử nghiệm vượt trội hơn

về lâm sàng.

Thử nghiệm tương đương
(Equivalence trials)
´ Mục tiêu nghiên cứu này là xác định phương pháp
điều trị mới và phương pháp điều trị tiêu chuẩn có
hiệu quả tương đương nhau.
´ Giả thiết không: cả hai phương pháp điều trị khác
nhau về mặt lâm sàng.

19


17/08/2016

Thử nghiệm không thấp kém
hơn (Non-inferiority trials)
´ Thử nghiệm không thấp kém hơn được thực hiện
để chứng minh phương pháp điều trị mới là hiệu
quả nhưng không cần thiết phải vượt trội hơn khi
so sánh với phương pháp điều trị tiêu chuẩn.
´ Giả thiết không tương ứng: phương pháp điều trị
mới không hiệu quả hơn so với nhóm chứng về
mặt lâm sàng.

Thứ bậc giá trị các nghiên cứu
Phân tích gộp (meta analysis)
Tổng quan có hệ thống (Systematic review)
Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng
(RCT)

Nghiên cứu thuần tập
Nghiên cứu bệnh chứng
Nghiên cứu cắt ngang
Nghiên cứu loạt bệnh phổ biến
Nghiên cứu tương quan, ca bệnh, chùm bệnh hiếm
Nghiên cứu thực nghiệm trên động vật

20


17/08/2016

Trân trọng cảm ơn!

21