Bài giảng lieu phap gen

Định nghĩa: Liệu pháp gen là kỹ thuật đưa
gen lành vào cơ thể thay thế cho gen bệnh
hay đưa gen cần thiết nào đó thay vào vị trí
gen bị sai hỏng để đạt được mục tiêu của
liệu pháp.

Quan điểm về liệu pháp gen:
-
Gen bệnh phải không là gen trội so với gen sẽ
được ghép.
-
Biểu hiện của gen ghép phải ổn định, có tính đặc
hiệu tế bào và tế bào chuyển gen phải tồn tại được
sau khi được cấy vào cơ thể.
- Các thử nghiệm lâm sàng phải đảm bảo an toàn,
nghĩa là phải tránh được các tương tác có thể xuất
hiện giữa tế bào được ghép gen và dòng tế bào
sinh dục, cũng như tránh mọi khả năng gây ung
thư do vector virus hoạt hóa một gen tiền ung thư.

-
Liệu pháp gen chỉ được áp dụng cho những
trường hợp hoàn toàn không thể chữa trị bằng
bất cứ phương pháp nào khác.
- Mọi thử nghiệm ở người đều phải thông qua
một ủy ban đặc biệt có trách nhiệm qui định các
điều khoản về y học, kĩ thuật và đạo lí của hồ sơ.
→ Do các qui định ngặt nghèo trên nên số
lượng các bệnh có thể được chữa trị bằng liệu
pháp gen rất hạn chế.

Một số kỹ thuật liệu pháp gen
đang được nghiên cứu:
-
Các nhà khoa học thay những gen bị thiếu hoặc bị
thay đổi bằng những gen khỏe mạnh.
- Các nhà khoa học cũng đang nghiên cứu cách
tăng cường đáp ứng miễn dịch của bệnh nhân đối
với ung thư. Ở cách này, liệu pháp gen được dùng
để kích thích khả năng tự nhiên của cơ thể chống
lại các tế bào ung thư.

-
Các nhà khoa học cũng đang nghiên cứu cách
đưa gen vào trong các tế bào ung thư để làm
chúng nhạy cảm hơn với hóa trị, xạ trị hoặc những
phương pháp điều trị khác.
-
Ở một cách khác, các nhà khoa học đưa những
loại "gen tự vẫn" vào các tế bào ung thư của bệnh
nhân.
- Những nghiên cứu khác tập trung vào việc dùng
liệu pháp gen để ngăn các tế bào ung thư tạo
thêm những mạch máu mới.

Một số bệnh được chữa
bằng liệu pháp gen:

Thiếu ADA được chấp nhận trở thành loại bệnh
đầu tiên được điều trị thử nghiệm bằng liệu pháp

gen do một số lý do sau:
-
Đây là loại bệnh được gây ra bởi một loại gen duy
nhất do đó tăng khả năng thành công cao.
-
Quá trình điều hòa của gen cũng đơn giản.
- Lượng ADA hiện diện không cần phải được điều hòa
một cách chính xác. Thậm chí chỉ một lượng nhỏ
enzyme cũng đủ có lợi cho bệnh nhân và nếu enzyme
xuất hiện với một lượng lớn cũng có thể được dung
nạp tốt.