Đánh giá chi phí hiệu quả của empagliflozin sử dụng đơn và phối hợp với metformin trong điều trị đái tháo đường typ 2 tổng quan tài liệu
Bạn đang xem bản rút gọn của tài liệu. Xem và tải ngay bản đầy đủ của tài liệu tại đây (1.61 MB, 57 trang )
BỌ GIÁO DỤC VÀ DÀO TẠO
BỌ Y TẼ
TRƯỜNG DẠI HỌC Y HÀ NỘI
...,■***
DINH THÚY IỈÂ
HIỆU QUẢ CỦA EMPAGLIFLOZIN
ĐẢNH GIẢ CHI PHÍ
si DỤNG DƠN VÀ PHỚI HỢP VỞI METFORMIN
TRONG DIÊU TRỊ ĐÁI THẢO DƯỜNG TA PE 2 TÔNG QUAN TÀI LI ậư
Ngành dáo tạo: Cử nhãn y tế công cộng
Mâ ngành
: D720301
KHÓA LUẠN TÓT NGHIỆP củ NHÂN Y KHOA
KHÓA 2017- 2021
Người hudng dần khoa hoe:
PGS-TS. Phạm I luy Tuân Kiột
Hà Nội. 2021
«s> ■>
LỜI CAM ƠN
Lởi đau tièn em xin cban thanh cam ơn Bail giam hièu trường Đại hoc
Y Ha Nội; Viện Đào lạo Y học dự phòng vá Y tế còng cộng. Phông quán lý
dào tạo trường Đại học Y Ha Nội; Phóng đào tạo và nghiên cứu khoa học đà
tạo điều kiộn thuận lợi và giúp dừ em trong quá trinh học Tập vã nghiên cứu
đè em có thê hoan thanh khoa luận nay.
Etn xin chân thồnh gưi lin cam im đến các thày cô giảo bộ môn Kinh tề
y tể
Dại học Y Hà NỘI đâ trục tiếp giang dạy. đóng gop nhùng ỷ kiến quy
bau cùng như giup đị. tạo diet! kicu thuận lựi clkữ em trong suốt quã trinh học
tập vả lãm khóa luận tốt nghi ộp nay
Dạc biệt, em xin chàn thành câm ơn vả bày ló lòng bict ơn sâu sác den
PGS TS. Phạm Huy Tuân Kiel người dã hướng dần tận tinh, mặc dũ rất bận
rộn với công việc nhưng Thầy đỉ danh nhiêu thời gian ĩýn tinh chi báo. cung
cáp taĩ liêu vã những kiên thuc quỹ bâu. giúp em thực hiên khóa luận tốt
nghiệp nay.
Em cũng xin gưị 10] cam nn lớ]: Càc thầy cơ hội dịng báo vệ khoa luận
dà dóng góp nhùng nhận xét quý báu dê khớa luận được hoan thiện vả giúp
em có thêm kinh nghiệm trong nhùng nghiên cứu khoa học ve sau.
Cuói cùng, em xin bày to lòng biết ưn sâu sác nhầt tới gia đinh thân yêu
cung nhũng người bạn dã luôn Ml canh. ung hộ vã khuyên klũch em.
Há NỘI. ngà)’ 25 tháng OS nám 202 ỉ
Sàth visit
Dinh Thúy Hã
LỜI CAM DOAN
Ktnhgỉrí:
- Ban giám hiệu trưimg Dại học Y Hả Nội
- Phong quan lý l)âo tạo Dại bọc Trường Dạl học Y Ha Nội
- Phòng Dào tạo - Nghiên cứu khoa học - Họp tác quốc tế, Viện đảo
tạo V học dự phịng và Y te cóng cộng
- Hội đồng chầm luận vin tot nghiệp
Em ten là Dinh Thuv Ha. sinh viên tô 34 lớp Y4L - Y tổ công cộng,
kboa 2017 - 2021. Em xin cam đoan dãy là công trinh nghiên cứu do em thục
hi
bồ trong bầt ki nghiên cửu náo khác Em xỉn chịu hỗn tồn trách nhiộm VC
nhừng cam kết này.
Hà Hội. ngày 25 tháng OS nàm 2021
Sinh viên
Đinh Thứỵ Hã
MỤC LỤC
DẠT VAN l)E • *M eeaaeaa aeeeMaea Me MeMeeea eaa
Me MeCM aaa Meaeeeeaa eeewe eMaw aae eeeeei
CHƯƠNG 1: TỎNG QUAN TÀI UỆU-----------------------------------
..3
1. Một só khái niệm liên quan......... .......................................................
3
Phản tích chi phi - hiệu q........................................................
..3
1.1.
1.1.1.
1.1.2. Ty sógìa tàng chi phí hiệu qua ỈCER........... ....... .............
1.1 J. Tãìh tốn chi phi trongphan rich chi phi - hiệu qua..........
1.1.4.
...... 3
Tỡĩh toán hiệu qua đầu ra ỘAL y ũongphân tick chỉ phi hiệu qua..... 4
1.1.5. Kgưãng sân sàng chi tra . .......................................................
5
1.1 6 Can thiệp so sảnh ....... _..................................... ....................
5
1.1.7. Phan tích đo nhay
1.2.
••••*• .••••••••..
Dái tháo dương type 2-........................................... ....... .............
6
1.2.1. Đình nghía......................... .......................................... .............
1.2.2. Nguyên nhàn cua bịnh đái thảo dường type 2........ .............
1.2.3. Bỳtih lỷ và đặc diem lâm sáng.....................
.7
...
8
1. 2.4. Gánh nặng cua bệnh dài thào đường type 2____________
8
1.2.5. Chùn đoàn bệnh dài thào dường type 2.................-.............
9
1.2.6. Điều trị bệnh dái tháo duừng ty pe 2........................ .............
1.2.7. Quàn lý bệnh dãi thâu dường type 2........................ .............
11*1 IMUIt llll lil te I aieaa ■
1.3.
Empaglitlozin llltllMHtllllllr mill ••
1.4.
Metformin.....................................................................................
CHƯƠNG 2: ĐĨI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN cút
2.1.
Dồi lượng. thời gian vã địa diêm nghiên cứu........... -.............
2.2.
Phương pháp nghiên cim.—.................................. ....................
nr>*H «s> ■>
... 13
13
14
2.2.1. Lựa chọn nghiên cữu...__ ............................
16
2.22. Chiến lưực tỉm kiềm tải liêu....................................
17
2.23. Khai thác và quan ly dừ liêu.....................................
17
CHƯƠNG 3: KẾT QUÁ NGHIÊN cúu-------------------------------------------- 19
3.1.
Kct qua tìm kiểm....... ........
19
3.2.
Đặc điếm các nghiên cửu—.....................................
20
3.2.1. Độc diem chung cùa các nghiên cini.................
30
3.22. Dộc diem kinh tể cua các nghiên cửu:..............
32
3.3.
Tông quan báng chưng clu phi - hiệu qua Empagliflozia sư dung dơn
trong diều tri đái tháo dường type 2...................................
3 .4.
35
Tông quan bâng chững chi phí - hiệu qua Empagl iflozin phổi hợp với
Metformin trong dicu tri dãi thào đường type 2...............
CIIƯƠNG 4: BN LUN M ã ãã ãããããã ã
ãããããããããããã Mô MMMMMMMaacMMa
37
ããããããããã 40
4.1. Ket qua nghiên cứu....._......... -.......................................... ...........
40
4.2. Ưu diêm cua nghiên cửu..................................................... ...........
42
4.3. Hạn chề cua nghiên cứu
43
TÔNG QUAN TÀI LIỆU__________________________________
43
KÉTLUẠN_______________________________________________
KIÉNNGHỊ-----------
45
TÀI LIẸU THAM KHAO-
TWM*M«K>
*4:
I)A\H Mực HĨNH
Hình LI. Sơ đồ chán đốn đãi tháo dưỡng ợpe 2................. -..........
9
1 lính 1.2. Sơ đồ lựa chim thuốc và phương pháp điều ƠI đải iháơ đường type.. 11
I lính 3.1. Sơ đồ quy ơinh tun Idem vả sang lc PRISMA.......... .....
-w .ã* CN ôG
19
DANH MỤC BÂNG
Báng 2.1. Từ khóa cho chiến lược tìm Idem....... . ................ ............
17
Bang 3.1. l>Jc diêm các ngliiẽn cứu........................................... ........................... 21
Bong 3.2. Đặc diêm chung cưa các nghiên cúu............................
30
Bang 3.3. Dặc diêm kinh tế cuacac nghiên cứu.............................. ...................... 32
Bâng 3.4. Kct qua Từ các nghiên cứu dánh giá chi phi- hiỳi qua empagliflozinsừ
dụng đon trong điều Trị dải tháo dường type 2...........................
35
Bang 3.5. Kct qua lừ các tighién cứu đánh giá chi phí- hiộu qua empagliílo/in
phỗi hop với metformin trong diều tn đái tháo đương type 2..............
-w .•* CN «G
37
DANH MỤCTỪV1ÉT TÁT
DM
: Dai thao đường
T2DNÍ
: Dai tlìáu dường type 2
DPP-4
: Chất úc chè dipeptidyl peptidase-4
GLP-I
: Chât chú vận 11111 the glucagon- Giông Peptide-1
SGLT-2
: Chát ửc chê đỏng vộn chuyên natri-glucose 2
FD/\
: Cục Quán lý Thục phàm và Dược phàm Hoa Kỳ
CEA
: Phân tích chi phi- hiợu qua
QALY
: Ti thọ được diéu chinh theo chat lượng
NMB
; Lọi ích tièntệ rơng
ICER
: Tý lệ hiệu qua giá tri gia tâng
NICE
; Viện Y tề va Chăm SW Xuầt sắc quỏc gia
WTP
: Ngưừng sẵn sng chi a
-w .ã* CN ôG
TÕ.V1 TÁT
Bui cauh: Ty lệ mác bcnh dải tháo dường type 2 (T2DM) đang gia tàng
nhanh chong tiên khẫp thế giới đản đến gánh nặng kinh tế cua bệnh đái tháo
đường lã rất lỏn. Empagliílỗn la loại thuốc gan đày nhất được Cục Quàn lý
Thực pbâm và Dược phâm Hoa Kỳ (EDA) phê duyột đối vơi diều trị đái tháo
dường type 2 (T2DM). vi vỳy. viộc cung cấp nhùng bảng chứng đánh giá vẻ
chi phi-hiỳu qua cửa Empagliflozin lá tẩl cần thiết.
Mục liêu: Tông quan tài liệu náy nhảm inuc dich lóng quan bang chứng
vè chi phí • hiệu q cua cmpagliilo/.in sứ dung đon và phôi hợp với
metformin trong điều tri đái tháo đường type 2.
Phương pháp nghiên cứu: Trên cơ sờ dừ liệu Pdbmed và thư viện
Cochrane, tiến hãnh tim kiềm, dành giá tài liệu tử nám 2014 dền nảm 2021 vê
chi pỉũ hiệu qua cua empagjiflozin đơn trị liệu vả nnpagliflozin phổi hợp
metformin trong điều tri đái tháo dường type 2.
Kct qua; l ông cộng 10 nghiên ciru đã đáp irng các tiêu chí cua chùng
tơi C ác nghiên cứu về empagliflozin có xu hương táng dãn trong nhũng nám
gàn dâv, nhiêu nhẩt là nãrn 2020 với 7 nghiên cứu (36.8%). đa sổ dược thực
hiên ở các nước Anh (31.6%: 11 6) vã Hoa Kỳ (26.3%; n=5). cỏ lới 16 nglìicn
cưu d.ình giã kinh tẻ dựa trẽn mở hmh (84.2%; n 16) vôi dữ liệu được inch
xuàl chu yếu tu thư nghiệm EMPA-REG OUTCOME (57,9%; n=ll). phân
lớn nghiên cứu phân tích từ quan diẽni cua người tra liền (42,1%; n=8) va hê
thống chím sóc sức khoe (31.6%: n*6). Kct qui thu được cho thay tới 17
nghiên cửu (89.5%) háo cào ring cmpagliflozin dơn tri hựu vâ empaglillơ/in
phồi hợp metformin có hiệu qua ve chi phí so VỚI các liệu pháp diều trị khác.
Kct luận: EmpagliAoãn lâ thuỡc uống diều ưi dái tháo dường type 2
duy nhất dược FDA phê chuãn đẽ giam nguy cơ tứ vong tim mạch.
Empagjiglonn trong hau het cốc nghiên cửu đánh giả kinh tc y tế đcu cỏ chì-
phi hiệu qua so với phương ân điều ti I tổt nliất.
Tữ khóa: tmpaghflozin. Chi phi* hiộu quá; Đái tháo đư
-w .•* CN «G
ABSTRACT
Background: The prevalence of Type 2 Diabetes Mdlitus (T2DM) has
dramatically increased over the world leading to a lkeavy economic burden.
Empagliflozin is the latest dmg approved for the treatment of Type 2 Diabetes
Mellitus (T2DM) by the United States Food and Drug Administration (FDA).
Therefore, it is necessary to provide evidence about cost-effectiveness of
Empagjiflozin.
Objectives: This research is to generalize the evidence about cost
effectiveness of hmpagliflozm in monotherapy and in combination metformin
tlierapy with lire aim of curing Type 2 Diabetes Mellitus.
Methods: This article was performed on data of Pubmed and Cochrane
library’. It was conducted to do research and analysis materials from 2014 to
2021 relevant to cost-effectiveness of Empagliflozin m monotherapy and in
combination metformin therapy to cure T2DM.
Result*: A total of 19 studies were included in this review. The research
about empapjiflozin has an upward trend in recent years, especially 7 research
in 2020 (36.8%). mostly conducted in England (31.6%; n=6) and United
States (26.3® Ĩ; n=5). There are 16 studies based on a model with data
enucleated from the EMPA-REG OUTCOME experiment (57.9%: n-!l).
Most studies are analysed from customers' opinions (42.1%; n=8) and Health
care system (31.6% n=6). Results have shown that according to 17 studies
(89,5%), Enipagliíìỗn in monotherapy and in combination metformin
therapy are cost-effective with comparison to other therapies.
Conclusion: Empogliflozin is the only antidiabetic diug confirmed by
FDA tó reduce the risk of catdiovascular death. Empagliflozin in most of the
health-economic evaluation studies was cost-effective relative to the best
treatment.
Keywords: Empagliflozin: Cost-effectiveness: Type 2 Diabetes Mellitus
(T2DM)
1
DẠT VÁN DÈ
Đái Ihio đường (DM) la một nhóm bệnh chuyên hỡa dạc trưng b
tâng đương huyết do kliiềm khuyết trong bãi tict insulin, hoạt động cua
insulin boặc ca hai. Đái thào đường type 2 (T2DM) chiêm khoang 90% đen
95*4 tong sổ bệnh dãi tháo dưỡng được chấn đoán. Sự tảng đường huyết màn
tinh cua bênh đai thao đường cơ liên quan đen tốn thương iãu dãi. rối loan
chức nâng vã suy giam các cơ quan khác nhau, dàc bièt lã mat. thân, than
kinh, tim vâ mạch mâu. gây ra cãc biền chứng nghiễm trong, bao gồm mũ lòa.
suy thận, cát cụt chi vã tư vong*.
Ty lý măc bệnh dái tháo dường type 2 (T2DM) đang gia tảng nhanh
chong trẽn khắp thế giói vả song song với sự gia tảng ly lê béo phi. Vào năm
2011. ước linh có khoang 366 trièu người mắc bênh đãi thảo dường, vả con sổ
đò dự ki cn sè tâng lên 552 triệu người vào nảm 2030*. o Hoa Kỹ trong ba
tháp ky qua, ly lộ mic bộnh đái thào đường dà tàng đáng kê từ 5.6 tri^u
trường hợp lên 21 triẻu trường hợp dược chân đoán vào nám 2012. Ncu xu
hướng nãy liếp tục. cử ba người Níỳ sè cổ mót người được chân đoán mầc
bênh dải tháo dường vào nâm 2O5O3.
Ganh nậng kinh tể cưa bênh dái thao dường Ư người trương thành lá rất
lớn - khoang 245 ty dờ la bao gồm 176 ty dơ la chi phí V tề bục tiếp và 69 tý
dị la chi phí gián tiếp ơ Hoa Kỳ vào nảm 2012. Nhìn chung, chi phi y tẽ cho
nhừng người mac bệnh đái tháo đường cao him gẳp đỏi so với chi phi cho
những ngưửi không mic bớnh dái tháo đường va hon 1'5 dó la chãm sóc sức
khoe cua Hoa Kỳ dưục chi cho việc chăm sóc bộnh dãi thâo dường’.
Thơng thường, điều trị bệnh đai thao đường type 2 lập trung váo chế độ
ân uờng vã tập thô dục. sau đờ là metformin. NÁ1 metformin không đung nạp.
phương pháp điểu trị thủ hai dược chi dịnh lả cảc loại thuốc thuộc nhỏm
sulfonylurea, insulin, chài úc chê đpeptidvl pept:da$e-4 (T5PP-4), chài tương
2
tự peptide-1 giống glucagon (GLP-1) và chất ửc chẽ đông vận chuyên natri-
glucose 2 (SGLT-2)5. Empagjiflozin Ợaidiance). loai thuổc Ứ1UỘC nhổm chất
ức chc SGLT-2. đà trơ thảnh loai thuốc gần đảy nliẩt trong nhóm dược Cue
Quan ly Thục phâm vã Dược phim (FDA) phê duyệt đw ch’ đinh đẽ cãi
thiện việc idem soát đường huyết kết hợp với chế độ ân uổng vá tạp thẻ dục ở
người kín mảc bênh đái tháo đường type 2*. với 5ự ra đời của loại thuốc hạ
đường huyết mỏi nảy. việc đảnh giá chi phí - hiộu qua cua thuốc lã rất cằn
thief.
Vậy nén lóng quan tái liêu náy được thục hiện nhảm cung cầp một ban
tóm tầt đày đu về các tài liệu hiện tại liên quan đến hai mục lieu:
1. long quan bang chừng chi phí - híỳv qua EnựMglỉ/ĩơriìi sứ đụng đơn
trong diều trị đài thảo dường type 2.
2. Tầng quan bằng chứng chì phi ■ hiỳu qua EmpagỉỊflosin phối hợp với
Metformin trong điều trị dãj ỉhúu dường type 2.
■W .•* CN «G
3
CHƯƠNG 1; TỐNG QUAN TÀI LIỆU
1. MỘI sổ khái nỉộm liên quan
1.1. Phân rích chi phi - hiệu quá
ỉ.l.I. Định nghía
Phân tích chi phi - hiệu qua (cost - effectiveness analysis) lã pliãn tích
so sánh các can thiỹp điều (ri dựa trẽn sự khác nhau vẻ chi phí vả hiệu qua đầu
ra lỉiệti qua đìu ra dược đo báng dơn V| tự nhiên nhu số nảm sồng thêm, số
h«\it dộng thực hiện được hàng ngày....
/. /-2. Tỳ Sứ gia tâng chì pht'- hiịu ifna ICER
Tý số gia tâng chi phí - hiệu quà (incremental cost effectiveness ratio
ICER) được tính theo cõng thức*:
C2-C1
ICER “E2-E1
AC
AE
Trong đó. Cl vả C2 lá chi phí cua can thiệp I và 2. El và E2 lá hiệu quà
cua can thiộp I và 2. Neu can thiệp 2 á) chi phí cao hon can thiệp I nhưng cỏ
hiệu qua kẽm hon. ta nói can thiỹp I trội hon can thiẽp 2 va nguợc lọi. Nổu
can thiệp 2 cị chi phí và hiệu qua dẽu cao hon can thiệp I. gia trị ICER lá chi
phí mả bộnh nhãn sư dụng can thiộp 2 phai bo ra thêm đê dạt được I đơn vị
hi
Clu phi trong phân tích chi phi
hiệu qua được chia làm ba loại': Chi
phíy lè trực nep. chi phi khịng phai y tề trục tiếp, chi phí gián liếp.
Chi phí y tế tn,tc tiếp (direct medical costs) bao gốm mọi chi phí y tế
được chi tra trực tiếp cho việc cung cấp và sư dụng can thiệp điều trĩ cho
ngirỡi bệnh. Ví dụ: lien thc và phương tiện đưa thuốc vảo co the bệnh nhân,
phí thâm khám cùa bác sf và y lã. phí xát nghiêm, phí nẩin viện, phí xe cấp
cứu vá liên quan, phí diều trị tại nhà....
4
Chi phi y re không trục ticp (direct nonmedical costs) lá nhimg chi chi do
chính bệnh nhân hoậc thân nhãn người bệnh chi trá true tiếp nhung khơng
thuộc chi phíy tế. Ví dụ: Chi phídi chuyền tới bệnh viên, phí chum sóc người
bệnh (phục vụ người bệnh khơng thề tự ân uổng, lảm rva. đi lại,...), chi phí ờ
khách sạn nhà nghi cho người thản cùa bệnh nhàn với người bênh diêu trị xa
nhã. chi phí cho người trơng tre lá con cái cua người bệnh....
Chi phí giản liếp (indirect costs) là nhưng chi phí liên quan lới việc mất
sưc lao động do tilth trạng bênh hoặc do tư vong. Chi phí nảy thương được
tính bàng tiền lương trung bính tại quốc gia dỡ đối với bệnh nhãn ờ độ tuỏi
lao động nhưng không thê đi làm do đang nẩm viộn hoặc lu vong trước tuổi
nghi hưu.
Ị. 1. 4. Tthh toán hiịtt qitá dâu ra QAL >’ trong phàn rich chi phí- hiịtt qt/â
Việc tính tốn hiệu qua lã tịng hợp tắt ca tác dộng của liệu pháp diẻu trị
đèn cuộc sống bệnh nhân, bao gồm ca tác động tiêu cục và lích cực.
QALY (quality
adjusted life year) la so nảm song hièu chinh theo chat
lượng cuộc sống. Có nhiêu hiộu qua đầu ra khác nhau như số lần nhập viộn,
sô ngày không xuất hiện cơn đau, so ngày không bị dị ứng, sổ đột quỵ.... cằn
được quy dõi VC củng một dơn vị tính đế có the so sánh với nhau . QALY
dược lính bằng cơng thức:
QALY
sổ nảm sổng them X chi so thoa dụng
Trong dó, chi sổ tlsố dung được diều chinh cụ thê cho tùng nãin sống
thêm duọc, có gia trị trong khoang từ (I den I hoặc có thè nhận giá tri ám. Giả
trị I thè hiện cho lính trạng sức khoe hốn hao. Giá tri 0 là lú vong hoộc tính
trụng sức khoe toi lê như lư xong. Ngồi ra. chi sổ thoả dựng có the có giá tri
ùm trong truừng hợp tinh trụng súc khoe tồi tệ hơn tư vong.
Vice ước lượng giá Irị chi so thoa dung hiện nay su dụng bộ cáu hoi LỌ-
5D (the EuxoQol Group 5-Dinxension Self-Report Questionnaire score) đẽ
5
ưởc tính chi số thoa dụng Phuong phíip này khơng chi dược sư dụng phô biến
trong cảc nghiên cứu Đánh giã Kinh tế dược, mả cỏn đưực áp dung trong các
điều tra sức khoe dân số. thư nghiêm lãm sàng hoặc trong cac co sỡ khám
chừa 12 bệnh đê theo dịi tính trang sức kh người bệnh Bộ câu hõi nảy cỏ
dặc điêtn: bệnh nhân có the tự hồn thiện dễ dàng, áp dụng dưọc cho mọi đối
tượng bệnh nhàn, cho ra nun giá tri đầu ra cụ the và ưỏc tính dược ca rinh
trụng súc khoe tồi lộ him lử vong*.
/. ÍJ. .\ỊỊirữnfỊ sắn sànjỊ chi Ira
Ty số gia tảng chi phí - hiệu qua 1CER cịn được lu lá chi phí mà người sư
dung can thiệp hiệu qua hon phai bo ra thân đe đạt dược 1 QALY so với can
thiộp cịn lại (hay chũngta thê ••mua’’ 1 QALY với "mữc giã” là 1CER).
Neu “mức giá’’ nãy được chap nhận sẫn sảng chi tra. chúng ta nói can thiộp
mơi dại chi phi
hiệu qua so vói can thiệp gốc và ngược lại. Các co quan y IC
ở vương quồc Anh sư dụng ngưởng chi trá 20.000
30.000 Bang Anh. Hoa
Kỳ dung ngưởng 50.000-150.000 Dò la Mỹ, Nhật Ban lả 42.000 Yên. Trung
Quốc đũng ngưởng 70892 -212676 Nhàn dãn tộ.
Can thiịp ao aánh
Nen tang cúa kinh tc y tè lã sự so sánh và quyết dinh giừa cãc lựa chọn.
Khi một nghiên cửu chi ra “thuốc X dai chi phí - hiẽu qua”, chúng ta phái
quan lâm “dạt chi phi
hiệu qua khi so sánh vói giT. Việc khơng lãm gi ca
(không can thiệp) cũng dưực coi lã một can thiộp cIm> mục đích so sanh, vẫn
con nhiêu tranh luận về tiêu chí tựa chọn can thiệp so b.inh lý tuong. Nó có
thề lá thuốc vói liều dùng dược sư dung rộng rài nhài cho tính trạng bệnh hay
hội chứng đó. hoặc cỏ thề là mõi can thiệp so sành "lieu chuán vàng" dựa trên
kễl qua lừ nhừng nghiên cứu lãm sùng. Việc chọn can thiệp su sánh khừng
hụp lý gây nen sai sỗ cho kết qua cua dánh giá kinh le y tế .
Phân tích độ nhạy
e
Người thực hiện kinh tế y té địi hơi phai tím được nguồn dừ liộu thích
hợp dê sư dung trong đánh giá kinh ic y lể. Việc còn ton tai nhiều thiên kiến
vá dữ liệu không đay du trong cãc ihư nghiệm lãm sàng khiển người thực hiện
bị buộc phai dặt ra cãc gia định hợp lý. Các gia đinh này cần được báo cáo rò
ràng, minh bạch vả giai thích họp lý trong mỗi đánh giá kinh tế y tế. Nhùng
pbep phan nch dộ nhạy cằn dược thực hiên dê dành giả lác động của nhùng
già định dó đến kổl qua nghiên cứu. Ngoải ra. phàn lích dự nhạy còn dược
thực hiên dẽ đanh giá tác dộng cua nguồn dừ liêu nhu cac chi sổ làm sảng, dừ
liệu VC chi phí. nguồn thu thập dừ liêu9.
Phân lích dộ nhạy lầt đinh (deterministic sensitivity analysis DSA) chạy
lừng Iham sổ một Irong khoáng biên thiên cúa nỏ. trinh bày két qua phân tích
dưới dạng Sơ đồ lốc xốy, cho ta biết sự biển thiên cua tham số nào gây ãnh
hướng manh nhẩl tói kằt q8.
Phàn lích độ nhạy xác suit (probabilistic sensitivity analysis PSA) thê
Inỹn phin bồ xác suẩt cho một nhỏm xác dinh lìlìừng tham sổ cua mơ hình.
Phản lích nảy chạy mơphịng khoảng 1,000 - 10,000 mị phong một cách
hỗn tốn ngài) nhiên dựa trcn phàn bố cua tham số1.
1.2. Dái tháo dưừng type 1
1.2J. Dịnh Hghia
Bệnh dai thiu dường (ĐTĐ) la bệnh rồi loạn chuyên hóa. có đẠc diêm
lâng glucose huy cl mạn huh do kliicm khuyct vẻ liừt insulin, về lác dộng
insulin, hoặc ca hai (Quyết định só 5481/QĐ
BÙT)'0 Bệnh đái tháo dường
dược phân thánh 4 loại chính lã dái thảo dường type I. dái tháo dường type 2.
dái tháo dường thai kỳ vả các loai dái tháo đường dác bicl do các nguyên
nhan khac.
Theo báo cáo cua Tơ chúc y le The giói (WHO) vé bênh tiêu dường,
nám 1980 tồn the giói cú 108 triệu người trướng thành bị bệnh ĐTĐ, năm
7
2016 con số này tâng lèn 422 triệu người vả văn tiếp tục táng. Trong nâm
2012. dà cỏ 1.5 triệu người chết ví bệnh dái iháo dường". Ờ Viêt Nam.
nghiên cưu cùa Bệnh viện NỘI tiết trưng ương cho thầy vào nám 2012 tỷ lộ
mac ĐTĐ trẽn toàn quổc ơ người trương thảnh là 5.42%. ty lệ bệnh chưa
được chán đoán trong cộng đồng lã 63.6%IC.
Bệnh đái tháo đường type 2 (T2DM) là mót tình trang chun hỏa mân
linh được đặc trưng bởi sự dề khăng insulin (nghía là cơ the khơng có kha
nâng sú dung insulin hiỹu qua) vả san xuất insulin cua tuyền tuy không đu.
dàn dền mức đường huyềt cao (tâng dường huyết). Bênh đãi tháo dưỡng type
2 thường liên quan den béo phũ lười vận dộng, táng huyềt áp. rối loạn mức
lipid mau vã xu hướng hình thanh huyết khổi, do dõ dược cơng nhặn là cơ
nguy cơ tim mạch cao h
mô lâu dai. cùng VỚI giám chất lượng cuộc sống và tuổi ihọt:.
Bênh dái tháo dưỡng type 2 thường liên quan den khuynh hướng di
truyền tiMnh mà. nhiều hơn là dạng tự mien dịch cua bệnh đái tháo dường
type I. Tuy nhiên, di truyền cua dạng bệnh đái tháo duitng này rít phức lap và
chưa được xác dịnh dầy đu1
Bệnh đãi tháo dưỡng type 2 thưởng được gọi lã bệnh của người lớn tuồi
nhưng hiên lai bệnh dang cỏ xu hưởng lăng ở ca lứa li tre em vã thanh thiếu
niên*3. Trẽn tồn cầu. liêu dường type 2 lá loại phô biền nhất va có kha năng
gây 1.1 nhiêu biên chứng nguy hiêm. khống 00% lõng sơ ngưin bệnh dái tháo
dường sê bi dái tháo dường type 2‘*.
J.2JL .tyựyềrt nhàn cua bệnh đái thán ílirứnx type 2
Nguyên nhân dàn đến bộnh dải thảo đường type 2 là do liền sư gia đính
co nguèn inấc bệnh đái thao đương kễt hợp VƠI chẻ dõ ân uống và sinh hoại
không lánh mạnh, thiếu hoạt động thê lục vá các yếu lố mỏi trưởng../5.
8
Kháng insulin vả rối loạn chức năng 1C bào p lã nhửng yếu tó sinh lý chính
dàn dển bệnh dâi tháo đường type 2lé.
Cản nguyên của hai yểu tổ chinh nãy dường như khac biệt nhau. Kháng
insulin cô thê do khiếm khuyết trong việc truyền tín hiệu insulin'- , khiếm
khuyềt vận chuyên glucose hoác do nhiẻm độc tổ18. Rối loạn chức nàng tế bào
p là du làng đọng amyloid ở các dào nho, dư thừa axil béo hoảc thiểu hiệu
img incrctin...
t.2J. Hỷnh ỉý và dùi diem tâm ùiỉig
Bênh đái tháo đường type 2 thường xuât hiên ơ nguôi trương thanh (Độ
tuổi 20 - 79 tuồi). Khui phát bẻnh càng sớm càng dần đen các biền chững
sớm hơn (bệnh thần kinh tiên triẽn. bệnh vỏng mạc dần đền mù lỏa. bệnh
thận, bệnh tini mạch xơ vữa dộng mạch ỉ1 \
Khi bệnh khơi phát các triệu chứng thường diên ra châm, không rỏ ràng.
Triệu chứng điên hình; Di lieu thường xuyên, khai nước nhiêu; cam thày
đói ngay ca khi đang ân; mỹt mói nhiều; nhìn mờ; châm lãnh cảc Vet thường
hoỊc vet loét; ngứa ran, đau hoặc tẽ ư tay hoảc chân. Tuy nhiên, một so người
mác đái thảo dường type 2 có các triộu chửng nhợ nen ngi bênh khơng nhộn
biết dượcJộ.
Ị. 2.4. Gánh nặng cua bệnh dài thảo đường type 2
Dai thao đường là một trong nhùng nguyên nhãn gày tu vong hàng dầu
trên thể giới.
Nghiên cứu về gánh nặng chi phí cua bệnh đái tháođưừng tại Đửc, chi
phí trực liẽp cho người bệnh đái tháo dường chiêm 30.6 ly Euro (14,2%) lồng
chi phi* châm sỏc sức khóe. Tý lệ chi phí phu thuộc nhiều vảo đị tuổi vả loại
diều trị bệnh đái tháo dường. Ngoải chi phí chi tra cho diều trị bênh nguyên
phát, nguôi bệnh diều trị các biển chứng và bệnh lien quan den bệnh đái tháo
9
dường phái tra thêm phí rát cao vả chi phí dư thừa này rông lên theo tuồi tác
cua người bệnh19.
Theo Hiẽp hội Đái tháo đường Hoa Kỹ. chi phi' cho người sứ dụng
insulin dicu trị đái tháo dường type 2 dà lãng lẽn dều dặn với lốc độ gắp vải
lần các chi phí y tc khác. Chi phi’này góp phần tạo gánh nặng cho người bệnh
ví họ dang dần phai tự chi tra cho insulin. Tại Hoa Kỳ vào nám 2017, dãi tháo
dường đã góp phần làm tăng thêm 302 tỳ đơ la chi phí y lế vã gây thiệt hại
gần 102 ty dô la do giam ty lẽ tham gia lực lượng lao động, ty lộ tư vong sởm
vá nàng suât Ihãp hon. Ganh nàng bệnh đái tháo đương này tương đương với
Vice mồi hộ gia đính điên hĩnh tại Hoa Kỳ phai mat 3.150 dô la hoặc 5.1% thu
nhập mỗi nãnr:.
Một nghiên cửu tụi Việt Nam cho kết quá rang khi bệnh nhân đái tháo
dường type 2 bải dằu xuầt hiện biến chửng thì chi phí diều trĩ sè dội lên đen 2
3 lan. chi phí bi dày cao chu yiu do lâng chi phícẩp cứu (gầp 5 lần), chi phí
khám chữa bệnh nội tnj (gap 3 Ian) và chi phí cua các thuồc khác khơng liên
qn dẽn ĐTĐ (gấp 2 lằn). Cùng trong nghiên cửu nay, tông chi phí trực tiếp
mà hao hiếm chi tra cho người bênh nâm 2017 lả khoang 10 ty VND. Trong
dó. 70% lã khoan chi tra lien quan den các biến chửng di kẽm. thuốc điều tri
DTD chi chiếm I4%:t. Nghiên cửu lại bênh viên Thanh Nhàn năm 2013. lính
riêng chi phí trực tiếp người bệnh phai tra cho y tề trong một đựt điều tri đãi
tháo duờng nội (rú dược ước lượng vào khoang một nua thu nhập hanh tháng
cua người bệnh. Bên cạnh đo. người bệnh còn phai tra các khoang phi trực
liẻp ngoài y tế như lien ân chiêm ty lé cao nhài (56.8*/«). lien di lại. tiền thuê
trụ cho người nhả...“.
Ỉ.2S. Chần đoàn bịnh dái thảo dường type 2
Hình 1.1. Sư đồ chán dố/1 dũi tháo đường type 2
V
•»
V
3
Ị
f
1
11
Ĩ.2M. Dỉỉu trị bịnh dãi thâơ dường type 2
Hình 1.2. Sa dầ lựu chọn thuấc vù phưưng pháp diều trị dúi thủa đường
type 2‘*.
I.2.6.J. Phương pháp tiẽp eựn dttực lý
Phương pháp điều trị chống lãng đường huyết cho người mảc tiêu đường
type 2 hao gồm các tác nhân giâm khã năng cung cup insulin (thõng qua vice
quan lý liêm insulin hoặc thông qua các lác nhân thúc đấy lict insulin trực tiếp
như dùng sulfonylureas và ineglitưúdes...), cãi (biện độ nhạy insulin
(biguanidcs. thiazolidinedioncs) hoặc tàng bải tiết glucose qua nước
tiỉu...Đicu trị đái tháo đường type 2 bằng Metformin (MET)- dung duy nhất
cua nhóm Biguanidcs dược sư dụng lụi Hoa Kỳ • là phương pháp tiếp cận
dược lý dấu liên dược ua chuông de diều trị cho ngươi mắc F)TĐ type 2 qua
đường nueng". Co che cua MET lã úc chế gan dưa glucose du trừ vảo mâu
vá giúp co lhe sư dụng tót insulin bảng cách tảng hấp thu và sụ dụng glucose
ÍT ngo^i vi.
12
Sulfonylureas và mcglitinides giúp cai thiện tinh trụng tâng dường huyết
bảng cách kích thích giai phóng insulin từ các tẽ bào beta cua tuyển tuy.
Thiazolidincdioncs (Pioglitazonc (cân nhắc sử dụng)) vã Rosiglitazone
(nguy cơ tim mạch cao) giup cai thiện kiêm soát dường huyết hang each tàng
độ nhạy insulin trong mõ mở, cư và gan. Thuốc sè kích thích cơ bấp sư dụng
insulin và giam việc dưa glucose vảo mầu từ dường dang dự IIỦ trong gan.
Thuốc ức chc SGLT2 (cmpagliflo/in. canaglillo/in) lả thuốc hạ đường
huyềt được lưa chon dùng có Iigưoi bệnh đái tháo đuưng type 2 vá suy tim
hoâc nức bênh thân do tiêu dường'5
Liệu pháp insulin là phương pháp điều tri hiẻu qua nhát de kicm soát
dường huyết tỏng thê. với vice giâm nồng độ HbAlc xuống 1,5
2%. Insulin
cơ bân sè dạt hiệu quà cao vã tính an loàn khi dược thêm vào dường uống và
các liệu pháp tiêm dưới da khac. Insulin ban dầu nít hữu ích cho việc ổn định
glucose ngăn hạn VI* nó có khả nâng bao tồn chức nâng cua te bào beta vả
giâm dộc linh VỚI glucose ".
Ị.2.6.2. Cách tiếp cận iiĩtừc
Ngoái việc diều trị hảng thuóc, cảo chương trinh can thiệp thay đôi lối
sổng cua người bệnh dải tháo đường type 2 lien quan đen phương pháp tiếp
cận cã nhân hóa như truyền thông gião dục. tư vấn. thúc đáy những hãnh vi
tích cục cái thiện sữc khoe va vận dộng những người có nguy cơ hoặc dã mắc
bênh dai tháo dường type 2 lập tile dục trong kin MI dụng thuốc theo đơn tri
liệừ*. Tàp thê dục là một phương pháp diều trị an toan và hiệu qua đe hồ trự
kiếm sốt mức đường huyết và giam biến chứng cho ngi mảc bệnh đái thảo
đường type 2^. Giáo due vã thu hiu người bệnh tham gia quan lý insulin,
hướng dan họ tu chuẩn dó hẻu insulin dưa trẽn viêc tự theo dùi đường huyết
giúp cái thiện vice kiêm soát đường huyết ơ người mãc dâi tháo dường type 2
bat dâu sư dụng insulin'0.
13
Các cách tiếp cẬn khác đồi sởi người býnh dúi tháo đường type 2: Phàu
thuật cất lớp. chẻ độ ăn ít calo và hạn chế carbohydrate'1. Phau thuật cẳt lớp là
giâm dâng ke lượng glucose trong mau cùng như giam đang kế lượng thuốc
hạ đường huyết và thuyên giam bệnh đái tháo đường type 2 ơ 80% người
bệnh'2. Trong thư nghiệm Look AHEAD, sự thuyên giam bệnh đái tháo
dường type 2 ở người bệnh trong nhỏm can thiệp lối sống chuyên sâu (giâm
lượng calo vã lõng mức dộ hoạt dộng the chồi) cao hint so vái nhõm chững51.
/.2.’
Quàn lỳ bệnh dùi thứii dưừnịỊ type 2
Quan lý bênh dai tháo đường type 2 lẩy người bênh lam trung tâm dè
kiểm soát đường huyết và giam Ihicu các biền chững Tối ưu quan lý bao gồm
cãc can thiệp về lổi sổng như giam cân. tâng hoạt động thè chắt, che độ ân
kiêng lành mạnh, cai thuốc lá, không lạm dụng rượu bia vã các liệu pháp hạ
đường huyết dê dạt dược rnuc tiêu dưỡng huyết cá nhãn .
Quan lý bệnh dái thảo dường type 2 ở tre em vi thanh thiêu niên lụp
trung điều tri giam thiêu các biến chững. Các muc tiêu diều tri trong bênh dãi
thiứ dường type 2 theo lliệp hịi Dái thao đường 1 loa Ký góm : <>> Giam cân,
ỏi) tàng kha nang tập thể dục. (iii) bính thường hóa đường huyết, (iiii) kicm
sốt các bệnh di kẽm. Đicu tạ cho thanh thiếu niên mầc b^nh đái tháo đường
líp 2 cẩn dạt dược mức dưỡng huyết lúc dôi dưới 126 mg dL vả mức HbAlc
dưới 6.5% trong vong 3-4 thãng:‘.
l.J.EiiipagliDozin
Empaghtìo/in (Jardiamre, Boehringer Ingelheim), một chát ức che
SGLT-2. lá một phần cua nhóm thuốc hụ dường huyết uổng mời nhít, bao
gồm canaglillo/in (Invokana. Janssen) vâ (kipagliflozin (Farxiga. AstraZeneca
/ Bristol-Myers Squibb). Vào thang 8 nám 2014. empagliflozin dà trớ thanh
loại thuốc gần dày nhất trong nhóm dược Cục Quan lý Thục phâtn và Dưực
phàm Hoa Kỳ (EDA) phê duyẬt.
14
Empogliflozin có it tác dụng phụ khi được sư dụng kết hợp với các thuốc
chổng dái tháo đường khác
ít cỏ nguy cơ ha đường huyct khi dùng
empaglitlozin ví cơ che hoạt dóng dõc lập với chửc nàng te bão beta vã con
đường insulin. Empagliflozin được chi định đẽ cái thiện việc kiêm soát dưỡng
huyết kết hợp với chể độ án uổng vá lập thế dục ờ người lớn mảc bệnh dải
tháo dưỡng type 2*.
Tọi Viột Nani empngliítoản dang nằm trong danh mục thuốc diều trị đái
tháo đường type 2 dược bao hiêm y te chi trà 70% ớ bênh viên hang 1 vã 2 (
Thõng tư 30/2018HT-B YT).
1.4. Metformin
Metformin, được FDA chấp thuận vào nám 1994. lả một chắt chống đái
thao đường dược sư dụng trong bệnh đâi tháo đưởng type 2. Metformin có ca
dạng phong thích tức thời và dạng giái phóng kẽo dài và cơ san trong một sổ
san phàm kẽt hợp với các thuốc tri dái tháo đường khảc51.
Metformin thường được sư đựng dưới dang đơn tri liêu hoậc kct hợp khi
chẻ dó ân kiêng và lặp the dục khơng có tác dụng hụ dường huyết. Theo lliẽp
hội Đái thảo dường Hoa Kỳ (ADA), metformin lã tác nhãn dầu tay dược ưu
ticn ờ bỹnh nhân dái tháo đường type 2 ờ người lớn vã tre em tử 10 tuồi trớ
lên. Theo Tiêu chuân Châm sóc Y IC VC Bệnh đái tháo dường 2018. lieu Ale
cua bệnh nhũn dươi 9% khi dược chân đoan, thi đơn trị liệu metformin dược
khuyên nghi. Neu Ale lull him 9%, thí metformin được khuyến cáo sư dụng
trong liệu pháp phối hợp. Metformin không dược chi dịnh trung bệnh dái tháo
dường type lJỉ.
Metformin làm giam lưu trừ lipid trong cơ xương cũa con người và hồ
trợ cai thiện sụ luân chuyên hpid loàn cơ thể. thúc dày qua tn'nh oxy hóa axit
beo. ơ người, diều ưị metformin lâu dài giúp làm giam chãi beo trung tính
