THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG NGẪU NHIÊN CÓ ĐỐI CHỨNG (RCT) VÀ CHỨNG CỨ THẾ GIỚI THỰC ( RWE) Ý

THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG NGẪU NHIÊN CÓ
ĐỐI CHỨNG (RCT) VÀ CHỨNG CỨ THẾ GIỚI
THỰC ( RWE):Ý NGHĨA VÀ GIÁ TRỊ TRONG Y
HỌC DỰA TRÊN BẰNG CHỨNG (EBM)

GS TS ĐẶNG VẠN PHƯỚC
HỘI TIM MẠCH VN








Điều trị theo Y Học Thực Chứng (EBM)
“ Thực hành theo Y Học Thực Chứng
là sự lồng ghép các bằng chứng nghiên cứu
tốt nhất với kinh nghiệm lâm sàng của các
chuyên gia và các giá trị và mong đợi của
bệnh nhân”   

Sackett DL, Straus SE, Richardson WS, et al. Evidence‐based medicine:
how to practice and teach EBM. 2nd ed. Edinburgh: Churchill Livingstone, 2000.  



Tiếp nhận‐ Đánh giá‐ Áp dụng các chứng cứ là 3 bước quan trọng để
áp dụng Y học chứng cứ nhằm cải thiện chất lượng điều trị

/>

Chất lượng & Mức độ của các chứng cứ : RCTs hay Nghiên cứu quan sát
đều có những giá trị riêng

(*) Phân tích gộp của các RCTs = Meta‐analysis

Circulation. 2003;107:2979‐2986


Các giai đoạn chính trong
q trình phát triển thuốc mới

Approval
RCTs

RWEs

RCT : Randomized Clinical Trial
RWE: Real World Evidence

/>





NCTGT giúp phát hiện những điều mà TNLS không ghi nhận

Mibefradil
(Posicor)

Rofecoxib
(Vioxx)

Rosiglitazone
(Avandia)

Ximelagatran
(Exanta)

Calcium channel blocker

COX-2 inhibitor

Thiazolidinedione

Direct thrombin inhibitor

Những thuốc được kỳ vọng là “game changer” khi được
FDA/EMA chấp thuận sau pha III
Nhưng đều bị ngưng lưu hành hoặc bị hạn chế
dùng SAU khi đã được chấp thuận!

NGHIÊN CỨU THẾ GIỚI THỰC:
CHÚNG TA NÊN QUAN TÂM

Thử nghiệm lâm sàng và nghiên cứu thế giới thực
Pha 3
Trước khi được chấp thuận

Pha 4
Sau khi được chấp thuận

TNLS

NCTGT

Chấp thuận
cho lưu hành
Dân số
được kiểm sốt, chọn lọc

Những dân sớ đa dạng
Bối cảnh chăm sóc y tế khác nhau

NCTGT bở sung cho TNLS với những kết quả của
thực hành lâm sàng hàng ngày
Nallamothu BK et al, Circulation 2008;118:1294–1303




Khác biệt giữa các nghiên cứu RCTs và các nghiên cứu trong đời thực 
(RWE)
RCTs

RWE studies
RCT, randomized controlled trial; RWE, real world evidence
Brunel P, et al., ESC Congress Rome, August 26‐30, 2016, Abstract P557


RCT