Tạo hệ miễn dịch mới bằng liệu pháp gien doc

Tạo hệ miễn dịch
mới bằng liệu
pháp gien



Liệu pháp gien vừa được sử
dụng thành công để điều trị
cho một bé trai bốn tuổi
không có hệ miễn dịch, các
nhà khoa học Anh tuyên bố
sáng nay 11/3.



Mustaf hiện đang đi nhà trẻ
như bao trẻ em bình thường
khác

Bé Mustaf bị Ada-SCID, một
chứng rối loạn miễn dịch
hiếm, đe doạ tới tính mạng.
Chứng rối loạn này lại chỉ là
một trong một số chứng suy
giảm miễn dịch kết hợp
nghiêm trọng (Severe
Combined Immunodeficiency
- SCID) do l
ỗi gien gây ra. Trẻ

mắc SCID được gọi là ''trẻ em
bong bóng'', vì các em phải
sống trong lồng bảo vệ để
tránh nhiễm trùng.

Ada-SCID là chứng rất khó
điều trị. Nó xuất hiện khi cơ
thể thiếu một loại enzyme
giúp tế bào loại bỏ các sản
phẩm phụ độc hại. Không có
enzyme này, chất độc sẽ tích
tụ và tiêu diệt tế bào miễn
dịch. Đây là lần đầu tiên các
chuyên gia Anh điều trị thành
công một ca Ada-SCID.

Để điều trị cho Mustaf, các
chuyên gia đã tách tế bào gốc
từ tuỷ xương của em. Sau đó,
họ dùng một virus vô hại để
đưa vào những tế bào này m
ột
phiên bản gien khoẻ mạnh đã
đư
ợc sửa chữa. Tại đây, các tế
bào gốc bắt đầu sinh sôi. Do tế

bào gốc tuỷ xương tạo ra mọi
loại tế bào khác trong máu và
hệ miễn dịch nên các tế bào

được tiêm vào cơ th
ể tạo ra hệ
miễn dịch hoạt động đúng
chức năng. Năm tuần sau khi
được điều trị, Mustaf đã ra
viện trong điều kiện sức khoẻ
tốt.