Liệu pháp gen hoạt động như thế nào

Liệu pháp gen hoạt động như thế nào?

Liệu pháp gen hoạt động như
thế nào?
Bởi:
Huỳnh Như Ngọc Hiển
Liệu pháp gene được thiết kế nhằm đưa nguyên liệu di truyền vào trong tế bào để bù đắp
các gene cũ gây bệnh hay tạo ra protein hữu ích. Nếu một protein cần thiết bị đột biến
gene làm protein sai hỏng chức năng, thì liệu pháp gene có thể bù đắp chức năng của
protein bằng cách đưa vào tế bào bản sao của gene khỏe mạnh.
Liệu pháp gene sử dụng adenovirus. Một gene mới được tiêm vào vector là adenovirus,
vector adenovirus được dùng để đưa DNA thay đổi chút ít vào trong tế bào người.
Nếu chữa trị thành công, gene mới do vector phân phối sẽ tạo ra protein có chức năng.
vector binds to cell membrane: vector bám vào màng tế bào;modified DNA injected into
vector: DNA thay đổi chút ít được tiêm vào vector; viral DNA: DNA virus; new gene:
gene mới; vector is packaged in vesicle: vector được bao lại trong túi nhập bào; vesicle
breaks down releasing vector: túi nhập bào vỡ ra giải phóng vector; vector injects new
gene into nucleus: vector tiêm gene mới vào nhân tế bào người; cell makes protein using
new gene: tế bào dùng gene mới tạo ra protein.

1/3


Liệu pháp gen hoạt động như thế nào?

Liệu pháp gene sử dụng adenovirus. Một gene mới được tiêm vào vector là adenovirus,
vector adenovirus được dùng để đưa DNA thay đổi chút ít vào trong tế bào người.
Nếu chữa trị thành công, gene mới do vector phân phối sẽ tạo ra protein có chức năng.
vector binds to cell membrane: vector bám vào màng tế bào;modified DNA injected into
vector: DNA thay đổi chút ít được tiêm vào vector; viral DNA: DNA virus; new gene:
gene mới; vector is packaged in vesicle: vector được bao lại trong túi nhập bào; vesicle

breaks down releasing vector: túi nhập bào vỡ ra giải phóng vector; vector injects new
gene into nucleus: vector tiêm gene mới vào nhân tế bào người; cell makes protein using
new gene: tế bào dùng gene mới tạo ra protein.
Gene được chèn trực tiếp vào tế bào thường không có chức năng. Thay vào đó, kĩ thuật
di truyền giúp tạo ra vật thể mang gene mới gọi là vector để phân phối gene mới có chức
năng. Chắc chắn rằng virus thường được sử dụng làm thể mang gene mới vì chúng có
khả năng tiêm gene mới vào tế bào. Virus được thay đổi chút ít để chúng không thể gây
ra bệnh tật khi sử dụng ở người. Một số loại virus, như retrovirus, hợp nhất(integrate)
nguyên liệu di truyền của chúng (bao gồm cả gene mới) vào trong nhiễm sắc thể ở tế
bào của người. Những virus khác, như adenovirus, đưa DNA của chúng vào trong nhân
tế bào, nhưng DNA không được hợp nhất vào trong nhiễm sắc thể.
Vector có thể được tiêm hoặc truyền trực tiếp từ tĩnh mạch vào trong một mô chuyên
biệt của cơ thể, tại mô, vector sẽ được hấp thụ vào từng tế bào riêng lẻ. Ngoài ra, một
mẫu những tế bào bệnh bị cắt bỏ và tháo gỡ vector khỏi tế bào bệnh. Những tế bào chứa

2/3


Liệu pháp gen hoạt động như thế nào?

đựng các vector sau đó được đưa trở lại vào bệnh nhân. Nếu chữa trị thành công, gene
mới do vector phân phối sẽ tạo ra protein có chức năng.
Các nhà nghiên cứu phải khắc phục những thách thức mang tính kĩ thuật trước khi liệu
pháp gene trở thành một phương pháp thực tiễn dùng điều trị bệnh tật. Chẳng hạn, các
nhà khoa học phải tìm ra nhiều cách hơn nữa để phân phối gene mới và định hướng của
gene mới đối với từng tế bào riêng lẻ. Các nhà khoa học phải chắc chắn rằng gene mới
được cơ thể kiểm soát hoàn toàn.

3/3