Phân tích tổng quan hệ thống nghiên cứu chi phí hiệu quả của sacubitril valsartan trong điều trị suy tim giảm phân suất tống máu

ĐẠI HỌC QUỐC GIA HÀ NỘI
KHOA Y DƯỢC

PHẠM HOÀNG HẢI

PHÂN TÍCH TỔNG QUAN HỆ THỐNG

NGHIÊN CỨU CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA
SACUBITRIL/VALSARTAN
TRONG ĐIỀU TRỊ SUY TIM GIẢM PHÂN SUẤT TỐNG MÁU

KHOÁ LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SỸ ĐẠI HỌC

Hà Nội – 2020


ĐẠI HỌC QUỐC GIA HÀ NỘI
KHOA Y DƯỢC

PHẠM HOÀNG HẢI

PHÂN TÍCH TỔNG QUAN HỆ THỐNG

NGHIÊN CỨU CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA
SACUBITRIL/VALSARTAN
TRONG ĐIỀU TRỊ SUY TIM GIẢM PHÂN SUẤT TỐNG MÁU

KHOÁ LUẬN TỐT NGHIỆP DƯỢC SỸ ĐẠI HỌC

Khoá: QH.2015Y
Người hướng dẫn: Th.S.Vũ Nữ Anh

Th.S.Bùi Thị Xuân

Hà Nội – 2020


LỜI CẢM ƠN
Lời đầu tiên, tôi xin bày tỏ lòng kính trọng và biết ơn sâu sắc tới cô
giáo ThS.Vũ Nữ Anh cán bộ Vụ Bảo hiểm y tế, Bộ Y tế và cô giáo ThS.Bùi
Thị Xuân giảng viên bộ môn Y Dược cộng đồng và Y dự phòng, Khoa Y
dược, Đại học Quốc gia Hà Nội đã tận tình hướng dẫn, chỉ bảo, cùng tôi tháo
gỡ những khó khăn và truyền cho tôi tinh thần làm việc sôi nổi, sáng tạo, miệt
mài trong suốt quá trình thực hiện và hoàn thành khoá luận tốt nghiệp này.
Tôi cũng xin bày tỏ lòng biết ơn chân thành tới các thầy cô giáo Bộ
môn Y Dược cộng đồng và Y dự phòng, Khoa Y dược, Đại học Quốc gia Hà
Nội là những người thầy đã chia sẻ và giúp đỡ để tôi có thể hoàn thành tốt
công việc của mình.
Tôi cũng xin gửi lời cảm ơn chân thành tới các thầy cô giáo Khoa Y
dược, Đại học Quốc gia Hà Nội – những người thầy đã dìu dắt tôi trong suốt 5
năm trên giảng đường đại học, trang bị cho tôi những kiến thức nền quý giá
để chuẩn bị sẵn sàng cho việc làm khoá luận.
Cuối cùng, tôi xin được tri ân bố mẹ, gia đình, người thân và bạn bè,
những người đã luôn sát cánh động viên và giúp đỡ tôi vượt qua những lúc
khó khăn, bận rộn, luôn tạo cho tôi nguồn động lực để làm việc và phấn đấu
vươn lên.
Hà Nội, ngày 15 tháng 06 năm 2020
Sinh viên

Phạm Hoàng Hải

MỤC LỤC
LỜI CẢM ƠN ...........................................................................................
DANH MỤC BẢNG BIỂU VÀ SƠ ĐỒ ..................................................
ĐẶT VẤN ĐỀ ........................................................................................ 1
CHƯƠNG 1 – TỔNG QUAN ................................................................ 3
1.1. Lý thuyết chung về Tổng quan hệ thống và Đánh giá Kinh tế dược
....................................................................................................................... 3
1.1.1. Tổng quan hệ thống .............................................................. 3
1.1.2. Đánh giá Kinh tế dược .......................................................... 8
1.2. Ứng dụng Tổng quan hệ thống & Đánh giá Kinh tế dược cho quy
trình xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế tại Việt Nam .................... 15
1.2.1. Sự cần thiết của Tổng quan hệ thống & Đánh giá Kinh tế dược
cho quy trình xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế trong các chính
sách tại Việt Nam .................................................................................... 15
1.2.2. Vai trò của Tổng quan hệ thống & Đánh giá Kinh tế dược cho
quy trình xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế Việt Nam .............. 16
1.2.3. Định hướng chính sách, cơ sở dữ liệu và mạng lưới Đánh giá
Kinh tế Dược cho xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế ................. 17
1.3. Một số vấn đề về suy tim giảm phân suất tống máu ................. 18
1.3.1. Định nghĩa và phân loại suy tim theo phân suất tống máu. 18
1.3.2. Điều trị suy tim giảm phân suất tống máu .......................... 19
1.3.3. Sacubitril/valsartan và enalapril trong điều trị suy tim giảm
phân suất tống máu.................................................................................. 19
1.3.4. Dịch tễ suy tim ở thế giới và Việt Nam .............................. 21
CHƯƠNG 2 - ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU .. 23
2.1. Đối tượng, thời gian và địa điểm nghiên cứu ............................ 23
2.2. Phương pháp nghiên cứu ........................................................... 23
2.2.1. Thiết lập câu hỏi nghiên cứu .............................................. 23

2.2.2. Tìm kiếm các nghiên cứu ................................................... 23
2.2.3. Lựa chọn nghiên cứu .......................................................... 24
2.2.4. Trích xuất dữ liệu ................................................................ 24
2.2.5. Đánh giá chất lượng các nghiên cứu .................................. 26
CHƯƠNG 3 - KẾT QUẢ ..................................................................... 27
3.1. Tìm kiếm nghiên cứu ................................................................. 27
3.2. Đánh giá chất lượng nghiên cứu ................................................ 29
3.2.1. Phân loại kết quả dựa trên 4 thang điểm tốt, khá, trung bình
và dưới trung bình ................................................................................... 29
3.2.2. Đánh giá các nghiên cứu theo từng tiêu chí trong bộ 24 tiêu
chí ............................................................................................................ 30
3.2.3. Đánh giá cụ thể từng nghiên cứu theo từng tiêu chí bảng kiểm
CHEERS.................................................................................................. 32
3.3. Phân tích nội dung nghiên cứu .................................................. 35
CHƯƠNG 4 - BÀN LUẬN .................................................................. 45
4.1. Kết quả đề tài ............................................................................. 45
4.2. Ưu điểm của đề tài ..................................................................... 50
4.3. Hạn chế của đề tài ...................................................................... 51
KẾT LUẬN ........................................................................................... 52
KIẾN NGHỊ .......................................................................................... 53
TÀI LIỆU THAM KHẢO ........................................................................
TÀI LIỆU TIẾNG VIỆT ......................................................................
TÀI LIỆU TIẾNG ANH .......................................................................


DANH MỤC BẢNG BIỂU VÀ SƠ ĐỒ
STT

Tên bảng

Trang

1

Bảng 1.1. Nội dung 24 tiêu chí bảng kiểm CHEERS

5

2

Bảng 2.1. Từ khoá cho phương pháp PICO

23

3

Bảng 3.1. Đánh giá chất lượng nghiên cứu theo 24 tiêu
chí bảng kiểm CHEERS

30

4

Bảng 3.2. Kết quả so sánh các nghiên cứu cụ thể với
từng tiêu chí của Bảng kiểm CHEERS

32

5

Bảng 3.3. Tần số điểm đánh giá chất lượng của 15
nghiên cứu

34

6

Bảng 3.4. Tổng hợp đặc điểm & nội dung 15 nghiên
cứu phân tích chi phí – hiệu quả so sánh
sacubitril/valsartan với các phương pháp điều trị cho
bệnh nhân suy tim giảm phân suất tống máu.

36

STT

Tên sơ đồ

Trang

1

Sơ đồ 1.1. Mô hình Markov cho phân tích chi phí –
hiệu quả

13

2

Sơ đồ 3.1. Sơ đồ PRISMA cho quá trình tìm kiếm

nghiên cứu

28


ĐẶT VẤN ĐỀ
Ở nhiều quốc gia trên thế giới, đánh giá công nghệ y tế nói chung và
đánh giá kinh tế dược nói riêng là công cụ quan trọng đối với quá trình thiết lập
ưu tiên và hoạch định chính sách y tế, đặc biệt trong việc xây dựng các gói dịch
vụ y tế trong phạm vi chi trả của bảo hiểm y tế. Ở Việt nam, trong bối cảnh các
nguồn lực dành cho y tế ngày càng trở nên khan hiếm, quỹ bảo hiểm y tế ngày
càng phải bao phủ nhiều các dịch vụ y tế (đặc biệt là các thuốc điều trị), vấn đề
này càng được quan tâm và phát triển. Chiến lược quốc gia bảo vệ, chăm sóc
và nâng cao sức khỏe nhân dân giai đoạn 2011 - 2020, tầm nhìn đến năm 2030
(Ban hành kèm theo Quyết định số 122/QĐ-TTg ngày 10/01/2013) đã nêu rõ
nhiệm vụ quan trọng của hệ thống y tế trong giai đoạn tới: “Xây dựng các tiêu
chuẩn và triển khai công tác đánh giá công nghệ y tế để xác định các can thiệp
y tế có hiệu lực, hiệu quả, chi phí thấp, bảo đảm chất lượng dịch vụ y tế”. Ngày
22/06/2017 và 31/8/2019, Bộ Y tế đã ban hành lần lượt các Quyết định
2710/QĐ-BYT và 5315/QĐ-BYT, trong đó nhấn mạnh tầm quan trọng của
bằng chứng từ Đánh giá Kinh tế dược và Đánh giá chi phí – hiệu quả trong việc
xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế.
Suy tim được coi là căn bệnh của thế kỷ 21[39]. Năm 2014, ở Mỹ có 5.1
triệu người mắc, gánh nặng chi phí y tế chạm mức 30 tỷ USD[37]. Năm 2017,
ước tính 26 triệu người trên toàn thế giới mắc suy tim[30] và con số này đang
tiếp tục tăng. Căn bệnh này làm hơn 75% số bệnh nhân không sống được quá
5 năm[45]. Dân số đang già hoá góp phần làm tăng tỉ lệ bệnh suy tim[41]. Việt
Nam bước vào giai đoạn già hóa dân số từ năm 2011 và phải đối mặt với nhiều
thách thức lớn trong công tác chăm sóc sức khỏe cũng như vấn đề an sinh xã
hội.

Đột phá gần đây trong điều trị suy tim là dạng thuốc kết hợp
sacubitril/valsartan. Kết quả từ nghiên cứu lâm sàng PARADIGM-HF chỉ ra
sacubitril/valsartan có hiệu quả vượt trội so với các thuốc chẹn thụ thể
angiotensin, làm giảm 20% tỷ lệ nhập viện và 16% tỷ lệ tử vong[22]. Kết quả
này giúp sacubitril/valsartan được cấp phép ở Mỹ và châu Âu vào năm 2015 và
được khuyến cáo cho các can thiệp điều trị suy tim giảm phân suất tống máu

1


trên toàn thế giới[10]. Cho đến nay, thuốc đã được cấp phép lưu hành ở 57 quốc
gia[24].
Hiện nay, trên thế giới có nhiều phân tích chi phí – hiệu quả của
sacubitril/valsartan nhưng chưa một bài tổng quan hệ thống nào được công bố.
Việc tổng hợp hệ thống và đánh giá chất lượng những nghiên cứu này là cần
thiết để cung cấp bằng chứng về chi phí - hiệu quả tại các quốc gia là thông tin
quan trọng trong quá trình xem xét thuốc vào Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế.
Đề tài “Phân tích tổng quan hệ thống nghiên cứu chi phí - hiệu quả của
sacubitril/valsartan trong điều trị suy tim giảm phân suất tống máu” được tiến
hành với mục tiêu:
1) Tổng hợp và đánh giá chất lượng các nghiên cứu phân tích chi phí
– hiệu quả của sacubitril/valsartan trong điều trị suy tim giảm phân
suất tống máu.
2) Phân tích đặc điểm và kết quả các nghiên cứu này.
3) Đề xuất, kiến nghị cho các nhà hoạch định chính sách và cơ quan
Bảo hiểm y tế Việt Nam trong việc xem xét thuốc vào Danh mục
thuốc Bảo hiểm y tế.

2

CHƯƠNG 1 – TỔNG QUAN
1.1. Lý thuyết chung về Tổng quan hệ thống và Đánh giá Kinh tế dược
1.1.1. Tổng quan hệ thống
1.1.1.1. Khái niệm Tổng quan hệ thống
Tổng quan hệ thống (systematic reviews) là thực hiện quá trình tìm kiếm,
tập hợp, đánh giá, phân tích và đối chiếu tất cả bằng chứng thực tế thích hợp
với các tiêu chuẩn đã được định trước để trả lời một câu hỏi nghiên cứu cụ thể.
Tổng quan hệ thống sử dụng các phương pháp đầy đủ, phù hợp, hạn chế sai sót
đến mức tối thiểu và có hệ thống chi tiết để tập hợp và phân tích được đầy đủ
nhất những bằng chứng đáng tin cậy cho các quyết định[44].
Tổng quan hệ thống là công cụ cung cấp mức bằng chứng mạnh nhất khi
sử dụng y học thực chứng (evidence-based medicine EBM) để hoạch định chính
sách cho cả xã hội[11]. Y học thực chứng là việc thực hành y khoa trên nguyên
tắc dựa vào các bằng chứng y học mạnh nhất một cách công tâm, rõ ràng và
sáng suốt nhằm nâng cao chất lượng điều trị và chăm sóc người bệnh[28]. Để
làm được điều này, các nhà lâm sàng và hoạch định chính sách cần tập hợp
được những bằng chứng y khoa đầy đủ và cập nhật nhất. Pubmed và the
Cochrane Library là hai cơ sở dữ liệu lớn luôn được cập nhật trên thế giới trong
lĩnh vực nghiên cứu y khoa. PubMed tổng hợp hơn 30 triệu tài liệu nghiên cứu
y học và sinh dược học từ MEDLINE, tạp chí khoa học cuộc sống, sách trực
tuyến trên toàn thế giới. The Cochrane Library là cơ sở dữ liệu tổng hợp các
nghiên cứu dược và y tế với mức bằng chứng y học thực chứng ở tiêu chuẩn
cao, được xây dựng bởi tổ chức Cochrane, được công nhận trên toàn cầu. Việc
tìm kiếm đầy đủ trên hai cơ sở này và tổng hợp thành Tổng quan hệ thống sẽ
tạo nên sự khoa học và minh bạch trong bằng chứng.
Tổng quan hệ thống là cơ sở nền tảng thực hiện Phân tích gộp (metaanalysis). Phân tích gộp là phân tích thống kê định lượng tổng hợp kết quả từ
nhiều nghiên cứu trong Tổng quan hệ thống để đưa ra một kết quả tổng hợp[15].
Tổng quan hệ thống có thể không thực hiện phân tích gộp nhưng phân tích gộp
là một phần chỉ có thể được tiến hành trong tổng quan hệ thống. Phân tích gộp

không được khuyến cáo cho những tổng quan hệ thống có các nghiên cứu thiết
3


kế với phương pháp khác nhau hoặc các dữ liệu đầu vào của các nghiên cứu có
sự bất định lớn hoặc nhiều sai số[16].
1.1.1.2. Quy trình thực hiện tổng quan hệ thống
Tổng quan hệ thống có quy trình tiến hành theo các bước như sau[17]:
Xác định câu hỏi nghiên cứu và phát triển tiêu chí lựa chọn các nghiên
cứu y văn đưa vào tổng quan hệ thống.
Tìm kiếm nghiên cứu: Tìm kiếm có hệ thống với câu lệnh và quy trình
nghiêm ngặt nhằm xác định được tất cả các nghiên cứu có liên quan tới câu hỏi
nghiên cứu mà không bỏ sót nghiên cứu nào.
Đánh giá chất lượng nghiên cứu được đưa vào tổng quan hệ thống: Đánh
giá các nghiên cứu theo các tiêu chí nhận vào và loại trừ từ thiết kế, thu thập
dữ liệu đến tính toán kết quả một cách khách quan và đầy đủ.
Tổng hợp kết quả và bằng chứng từ các nghiên cứu.
Biện giải kết quả và đi đến kết luận.
1.1.1.3. Đánh giá chất lượng các nghiên cứu trong Tổng quan hệ thống
bằng bảng kiểm CHEERS
Trong Tổng quan hệ thống, việc đánh giá chất lượng các nghiên cứu
được thực hiện bằng cách sử dụng Bảng kiểm tiêu chuẩn cho các nghiên cứu
kinh tế y tế (The Consolidated Health Economic Evaluation Reporting
Standards), còn gọi tắt là bảng kiểm CHEERS. Bảng kiểm CHEERS cập nhật
và tập hợp đầy đủ những guideline từ các nghiên cứu kinh tế y tế thành một
bảng kiểm tối ưu tiêu chuẩn cho việc đánh giá chất lượng các nghiên cứu kinh
tế y tế trong Tổng quan hệ thống. Mục đích chính của bảng kiểm CHEERS
nhằm giúp các nghiên cứu kinh tế y tế được tối ưu, minh bạch và nhất quán
hơn, từ đó nhà hoạch định chính sách đưa ra được quyết định đúng đắn[38].
Bảng kiểm CHEERS bao gồm 24 tiêu chí đánh giá được chia vào 6 mục

chính: 1) tiêu đề và tóm tắt, 2) tổng quan, 3) phương pháp, 4) kết quả, 5) bàn
luận, và 6) còn lại. Nội dung và cách đánh giá chi tiết 24 tiêu chí này được trình
bày trong bảng 1.1.

4


Bảng 1.1. Nội dung 24 tiêu chí bảng kiểm CHEERS
STT Tiêu đề & tóm tắt

1

2

Yêu cầu

Tiêu đề

Trình bày rõ nghiên cứu là nghiên cứu đánh giá kinh
tế y tế hoặc sử dụng những thuật ngữ chuyên môn
hơn như “phân tích chi phí - hiệu quả” và mô tả toàn
bộ các phương án can thiệp/lựa chọn được đưa ra so
sánh.

Tóm tắt

Cung cấp tóm tắt có cấu trúc bao gồm mục tiêu
nghiên cứu, quan điểm nghiên cứu, bối cảnh nghiên
cứu, phương pháp nghiên cứu (bao gồm thiết kế
nghiên cứu, tham số đầu vào), kết quả nghiên cứu

(bao gồm kết quả nghiên cứu xác định và phân tích
độ nhạy, tính không chắc chắn) và các kết luận.

Đặt vấn đề
Đưa ra những nhận định về bối cảnh của nghiên cứu
3

Bối cảnh & mục Trình bày câu hỏi nghiên cứu và giải thích mối liên
tiêu
quan của câu hỏi nghiên cứu với chính sách y tế và
thực hành
Phương pháp
Mô tả đặc điểm của quần thể đích hoặc nhóm đối
tượng đích được đưa vào phân tích bao gồm cả lý
do vì sao họ được lựa chọn

4

Đối tượng

5

Bối cảnh và địa Trình bày rõ các khía cạnh liên quan của hệ thống
điểm
mà cần đưa ra quyết định hay lựa chọn

6

Quan điểm nghiên Nêu quan điểm nghiên cứu và liên hệ tới tới dữ liệu
cứu

chi phí được thu thập

7

Can thiệp so sánh

Mô tả các phương án can thiệp hoặc lựa chọn được
đưa vào so sánh và nêu rõ lý do vì sao nó được lựa
chọn

8

Khung thời gian

Nêu rõ khung thời gian và lý do lựa chọn

9

Tỉ lệ chiết khấu

Nêu tỷ lệ chiết khấu và trình bày vì sao lại hợp lý

5


10

Sự lựa chọn hiệu Miêu tả thông số đầu ra và cho biết tại sao nó phù
quả đầu ra
hợp với các phép phân tích được sử dụng

11

Đo lường hiệu quả

Mô tả đầy đủ phương pháp được tiến hành để xác
định và lựa chọn các nghiên cứu đưa vào tổng quan
và phương pháp tổng hợp các bằng chứng về hiệu
quả lâm sàng

12

Đo lường và lượng
Nếu có thể, mô tả quần thể nghiên cứu và phương
giá hiệu quả dựa
pháp đánh giá mức độ ưa chuộng cho hiệu quả can
trên mức độ ưa
thiệp
chuộng

13

Các tiếp cận và nguồn dữ liệu để ước lượng nguồn
Nguồn dữ liệu & lực cần thiết cho từng trạng thái sức khoẻ sử dụng
cho mô hình. Mô tả các phương pháp hiệu chỉnh và
ước tính chi phí
ước tính từng khoản chi phí.

14

Trình bày rõ thời điểm ước lượng nguồn lực sử
dụng cho can thiệp/lựa chọn y tế bao gồm cả số
lượng và chi phí đơn vị. Mô tả phương pháp điều
Đơn vị tiền tệ & tỷ chỉnh chi phí đơn vị về năm mà chi phí nghiên cứu,
giá
nếu cần thiết.
Mô tả phương pháp chuyển đổi chi phí sang đơn vị
tiền tệ chung và tỷ giá ngoại tệ

15

Lựa chọn mô hình

Mô tả và nêu lý do lựa chọn mô hình. Cung cấp sơ
đồ cấu trúc mô hình.

16

Các phép giả định
trong mô hình

Mô tả chi tiết cấu trúc và các phép giả định sử
dụng cho mô hình.

17

Mô tả toàn bộ các phương pháp được sử dụng để
phân tích trong mô hình. Các phương pháp có thể
bao gồm phương pháp để xử lý các vấn đề về số liệu
không phân phối chuẩn, bị sai lệch, bị thiếu

(missing), không đầy đủ (censor), phương pháp
Các phép phân tích
ngoại suy kết quả, tổng hợp kết quả hay chuẩn hóa
hay hiệu chỉnh (ví dụ như điều chỉnh nửa vòng –
half cycle correction) mô hình, cũng như phương
pháp để giải quyết vấn đề không đồng nhất của quần
thể và tính không chắc chắn.

6


Kết quả

18

19

Báo cáo các giá trị, khoảng giá trị, tài liệu tham
khảo và phân bố xác suất của tất cả các tham số đầu
Các tham số của vào.
nghiên cứu
Trình bày đầy đủ lý do hay nguồn gốc của các phân
bổ xác suất được lựa chọn để phân tích độ nhạy.
Đối với từng can thiệp hay lựa chọn, trình bày giá
trị trung bình cho các nhóm biến số chính như chi
phí, hiệu quả cũng như chênh lệch về giá trị trung
Kết quả chi phí – bình của chi phí và hiệu quả giữa các phương án cán
hiệu quả
thiệp/lựa chọn.
Nếu phù hợp, trình bày tỷ số chi phí hiệu quả tăng

thêm (ICER)

20

Mô tả ảnh hưởng đến kết quả cuối cùng của tính bất
Sự bất định của
định của tất cả các tham số đầu vào và tính bất định
phép đo lường
của cấu trúc mô hình và các giả định
Mô tả sự chênh lệch, khác biệt về chi phí, hiệu quả
và tính chi phí – hiệu quả do sự thay đổi, khác biệt
giữa các nhóm bệnh nhân khác nhau về các đặc
điểm và sự thay đổi có thể quan sát được ở kết luận
cuối cùng mà không thể giảm

21

Sự không nhất quán
đi cho dù có thêm thông tin
của tham số
Bàn luận
22

Bàn luận

Ưu điểm, hạn chế, ứng dụng, khả năng khái quát
hoá của kết quả nghiên cứu, tính phù hợp với kết
quả các nghiên cứu tương tự.

Khác

23

Tài trợ & tác động

Mô tả nghiên cứu được tài trợ như thế nào, vai trò
của nhà/cơ quan tài trợ trong khâu xác định vấn đề,
thiết kế, tiến hành và báo cáo kết quả phân tích.
Mô tả toàn bộ những nguồn hỗ trợ không phải bằng
tiền khác (nếu có)

7


24

Bất đồng quan
điểm

Mô tả toàn bộ những xung đột lợi ích tiềm tàng có
thể xảy ra tuân thủ quy định đăng tải của các tạp chí.
Trong trường hợp không có các quy định cụ thể, các
tác giả tham khảo các quy định của hội đồng quốc
tế về đăng tải tạp chí y học

Đề tài tiếp cận đúng hướng dẫn chuẩn trong quy trình thực hiện Tổng
quan hệ thống là sử dụng bảng kiểm CHEERS để đánh giá chất lượng các
nghiên cứu phân tích chi phí – hiệu quả.
1.1.2. Đánh giá Kinh tế dược
1.1.2.1. Định nghĩa và phân loại Đánh giá Kinh tế dược

Đánh giá kinh tế dược là phương pháp đánh giá khía cạnh y học, dịch tễ
học, xã hội học và kinh tế học của các thuốc bằng cách so sánh chi phí đầu vào
và hiệu quả đầu ra[43].
Đánh giá kinh tế dược được chia làm 4 loại chính[43]:
Phân tích chi phí – tối thiểu (cost – minimization analysis CMA) so sánh
chi phí sử dụng của các can thiệp điều trị đã có bằng chứng chứng minh sự
tương đương về hiệu quả, can thiệp nào có chi phí rẻ hơn sẽ được khuyến nghị
sử dụng[7].
Phân tích chi phí – lợi ích (cost – benefit analysis CBA) so sánh các can
thiệp dựa trên hiệu số (sự khác nhau) về chi phí đầu vào và lợi ích đầu ra. Trong
đó, chi phí và lợi ích đều được tích bằng đơn vị tiền[7].
Phân tích chi phí – hiệu quả (cost – effectiveness analysis) là phân tích
so sánh các can thiệp điều trị dựa trên sự khác nhau về chi phí và hiệu quả đầu
ra. Hiệu quả đầu ra được đo bằng đơn vị tự nhiên như số năm sống thêm, số
hoạt động thực hiện được hàng ngày,…[43]
Phân tích chi phí – thoả dụng (cost – utility analysis) là một dạng đặc
biệt của phân tích chi phí – hiệu quả trong đó, hiệu quả đầu ra được đo bằng
bằng chỉ số thoả dụng (thoả mãn) của bệnh nhân, thường là số năm sống thêm
hiệu chỉnh theo chất lượng cuộc sống (quality – adjusted life – year

8


QALY)[43]. Bởi vậy, từ đây trở đi, đề tài này xin được gọi phân tích chi phí –
thoả dụng là phân tích chi phí – hiệu quả với hiệu quả đầu ra là QALY.
Thoả dụng là thuật ngữ thường được sử dụng trong phân tích kinh tế học
để chỉ sự hài lòng hay thoả mãn của người tiêu dùng[7]. Trong kinh tế y tế, sự
thoả dụng (utility) chỉ sự hài lòng (hay chất lượng cuộc sống) của người bệnh.
Trong phân tích chi phí – thoả dụng, utility cần phản ánh chính xác nhất có thể
trọng số chất lượng cuộc sống của quần thể được nghiên cứu. Nếu nghiên cứu

sử dụng utility từ các quần thể khác cần được biện giải thuyết phục lý do và
phân tích tính bất định. Khi không thể thực hiện được các phép đo từ bệnh nhân,
dữ liệu nên được đo lường trên người chăm sóc hơn là các chuyên gia y tế[7].
Trên thế giới, chỉ số thoả dụng được dùng phổ biến nhất là QALY. Tại
Việt Nam, QALY cũng được khuyến cáo sử dụng cho phân tích chi phí – hiệu
quả. Trong đó, bộ công cụ được Bộ Y tế khuyến nghị sử dụng để tính QALY
tại nước ta là EQ-5D-5L[5].
Phân tích chi phí – thoả dụng có ưu điểm hơn những loại khác bởi không
những tính toán hiệu quả bằng số năm sống thêm, nó còn đánh giá được cả chất
lượng cuộc sống của người bệnh[43].
Với những bệnh có tỷ lệ tử vong cao và ảnh hưởng nhiều tới chất lượng
cuộc sống bệnh nhân như suy tim giảm phân suất tống máu, việc áp dụng phân
tích chi phí – thoả dụng là phù hợp hơn cả[43]. Bởi vậy, đề tài này chỉ tìm kiếm
và đưa vào phân tích tổng quan hệ thống những nghiên cứu phân tích chi phí –
thoả dụng có sử dụng hiệu quả đầu ra QALY.
Vì phân tích chi phí – thoả dụng là một dạng đặc biệt của phân tích chi
phí – hiệu quả, hơn nữa tên gọi phân tích chi phí – hiệu quả cũng là tên gọi phổ
biến trong các nghiên cứu trên thế giới, từ đây tôi xin gọi các phân tích chi phí
– thoả dụng là phân tích chi phí – hiệu quả.
1.1.2.2. Tỷ số gia tăng chi phí – hiệu quả ICER
Tỷ số gia tăng chi phí – hiệu quả (incremental cost effectiveness ratio
ICER) được tính theo công thức[7]:

9


ICER =

C2 − C1 ∆C
=

E2 − E1 ∆E

Trong đó, C1 và C2 là chi phí của can thiệp 1 và 2, E1 và E2 là hiệu quả
của can thiệp 1 và 2. Nếu can thiệp 2 có chi phí cao hơn can thiệp 1 nhưng có
hiệu quả kém hơn, ta nói can thiệp 1 trội hơn can thiệp 2 và ngược lại. Nếu can
thiệp 2 có chi phí và hiệu quả đều cao hơn can thiệp 1, giá trị ICER là chi phí
mà bệnh nhân sử dụng can thiệp 2 phải bỏ ra thêm để đạt được 1 đơn vị hiệu
quả so với can thiệp 1.
1.1.2.3. Tính toán chi phí trong phân tích chi phí – hiệu quả
Chi phí trong phân tích chi phí – hiệu quả được chia làm ba loại[43]: Chi
phí y tế trực tiếp, chi phí không phải y tế trực tiếp, chi phí gián tiếp.
Chi phí y tế trực tiếp (direct medical costs) bao gồm mọi chi phí y tế
được chi trả trực tiếp cho việc cung cấp và sử dụng can thiệp điều trị cho người
bệnh. Ví dụ: tiền huốc và phương tiện đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhân, phí
thăm khám của bác sĩ và y tá, phí xét nghiệm, phí nằm viện, phí xe cấp cứu và
liên quan, phí điều trị tại nhà,…
Chi phí không y tế trực tiếp (direct nonmedical costs) là những chi chí
do chính bệnh nhân hoặc thân nhân người bệnh chi trả trực tiếp nhưng không
thuộc chi phí y tế. Ví dụ: Chi phí di chuyển tới bệnh viên, phí chăm sóc người
bệnh (phục vụ người bệnh không thể tự ăn uống, tắm rửa, đi lại,…), chi phí ở
khách sạn nhà nghỉ cho người thân của bệnh nhân với người bệnh điều trị xa
nhà, chi phí cho người trông trẻ là con cái của người bệnh,…
Chi phí gián tiếp (indirect costs) là những chi phí liên quan tới việc mất
sức lao động do tình trạng bệnh hoặc do tử vong. Chi phí này thường được tính
bằng tiền lương trung bình tại quốc gia đó đối với bệnh nhân ở độ tuổi lao động
nhưng không thể đi làm do đang nằm viện hoặc tử vong trước tuổi nghỉ hưu.
Quan điểm nghiên cứu ảnh hưởng tới việc những loại chi phí nào sẽ được
tính[43]. Hai loại quan điểm được sử dụng nhiều nhất trong đánh giá kinh tế y
tế bao gồm:

10


 Quan điểm của tổ chức chi trả dịch vụ y tế thường chỉ tính chi phí
y tế trực tiếp.
 Quan điểm xã hội bao gồm mọi loại chi phí trực tiếp và gián tiếp.
Mục tiêu của đánh giá kinh tế y tế là tận dụng hiệu quả nhất mọi nguồn
lực xã hội nên quan điểm xã hội được giới nghiên cứu công nhận là thích hợp
nhất[34]. Tuy nhiên, Việt Nam khuyến cáo và sử dụng quan điểm người chi trả
bởi:
 Xây dựng tính toán gói chi phí dễ dàng và rõ ràng hơn.
 Đối với những gói quyền lợi như Bảo hiểm y tế, quan điểm từ phía
người nắm giữ quỹ là quan trọng.
1.1.2.4. Tính toán hiệu quả đầu ra QALY trong phân tích chi phí – hiệu
quả
Việc tính toán hiệu quả là tổng hợp tất cả tác động của liệu pháp điều trị
đến cuộc sống bệnh nhân, bao gồm cả tác động tiêu cực và tích cực[43].
QALY (quality – adjusted life year) là số năm sống hiệu chỉnh theo chất
lượng cuộc sống. Có nhiều hiệu quả đầu ra khác nhau như số lần nhập viện, số
ngày không xuất hiện cơn đau, số ngày không bị dị ứng, số đột quỵ,… cần được
quy đổi về cùng một đơn vị tính để có thể so sánh với nhau[43]. QALY được
tính bằng công thức:
QALY = số năm sống thêm x chỉ số thoả dụng
Trong đó, chỉ số thoả dụng được điều chỉnh cụ thể cho từng năm sống
thêm được, có giá trị trong khoảng từ 0 đến 1 hoặc có thể nhận giá trị âm. Giá
trị 1 thể hiện cho tình trạng sức khoẻ hoàn hảo. Giá trị 0 là tử vong hoặc tình
trạng sức khoẻ tồi tệ như tử vong. Ngoài ra, chỉ số thoả dụng có thể có giá trị
âm trong trường hợp tình trạng sức khoẻ tồi tệ hơn tử vong.
Việc ước lượng giá trị chỉ số thoả dụng hiện nay sử dụng bộ câu hỏi EQ5D (the EuroQol Group 5-Dimension Self-Report Questionnaire score) để ước
tính chỉ số thoả dụng[13]. Phương pháp này không chỉ được sử dụng phổ biến

trong các nghiên cứu Đánh giá Kinh tế dược, mà còn được áp dụng trong các
điều tra sức khoẻ dân số, thử nghiệm lâm sàng hoặc trong các cơ sở khám chữa
11


bệnh để theo dõi tình trạng sức khoẻ người bệnh. Bộ câu hỏi này có đặc điểm:
bệnh nhân có thể tự hoàn thiện dễ dàng, áp dụng được cho mọi đối tượng bệnh
nhân, cho ra một giá trị đầu ra cụ thể và ước tính được cả tình trạng sức khoẻ
tồi tệ hơn tử vong[13].
1.1.2.5. Mô hình Markov trong phân tích chi phí – hiệu quả
Mô hình Markov giúp mô hình hoá diễn biến xảy ra theo chu kỳ[43]. Nó
mô tả sự dịch chuyển của một bệnh nhân giữa các trạng thái sức khoẻ (mỗi
trạng thái sức khoẻ tương ứng với chi phí và hiệu quả đầu ra QALY xác định)
trong mô hình (mỗi sự dịch chuyển có xác suất dịch chuyển xác định) trong
một khung thời gian (time horizon) và chu kỳ dịch chuyển (cycle length). Xác
suất dịch chuyển là xác suất chuyển từ trạng thái này sang trạng thái khác, đặc
trưng cho mỗi trạng thái và chiều dịch chuyển. Chu kỳ là thời gian bệnh nhân
chuyển từ trạng thái này sang trạng thái khác[43].
Tại mỗi chu kỳ, số bệnh nhân được nhân với giá trị QALY của trạng thái
mà họ đang đứng. Tại chu kỳ tiếp theo, xác suất dịch chuyển giữa các trạng thái
phân bố lại số lượng bệnh nhân tại mỗi trạng thái, tổng giá trị QALY cho chu
kỳ này được ghi chép lại. Các chu kỳ cứ thế tiếp diễn cho tới hết khung thời
gian. Tổng số QALY mà can thiệp đem lại cho một bệnh nhân trong khung thời
gian chạy mô hình là tổng QALY của tất cả các chu kỳ đem chia tổng số bệnh
nhân tham gia chạy mô hình.
Tại khung thời gian đời người (lifetime), mô hình dừng lại khi tất cả bệnh
nhân đều ở trạng thái tử vong.
Ví dụ về một mô hình Markov dùng trong phân tích chi phí – hiệu quả
với ba trạng thái khoẻ mạnh, mắc bệnh và tử vong. Mỗi mũi tên thể hiện chiều
dịch chuyển trạng thái và ứng với một xác suất dịch chuyển xác định. Mỗi trạng

thái sức khoẻ ứng với giá trị QALY xác định.

12


Sơ đồ 1.1. Mô hình Markov cho phân tích chi phí – hiệu quả

Mô hình Markov có ưu điểm dễ tính toán vì dữ liệu đầu vào đều được
thu thập từ các nghiên cứu lâm sàng. Ưu điểm thứ hai của mô hình là mô phỏng
được khoảng thời gian đời người qua phép ngoại suy từ những nghiên cứu lâm
sàng thường chỉ được thực hiện trong 2 - 3 năm. Tuy vậy, việc ngoại suy dựa
trên nhiều giả định không chắc chắn nên gây ra sai số cho kết quả[43]. Phép
phân tích độ nhạy được sử dụng để đánh giá tác động của các giả định này lên
kết quả nghiên cứu[7].
1.1.2.6. Ngưỡng sẵn sàng chi trả
Tỷ số gia tăng chi phí – hiệu quả ICER còn được hiểu là chi phí mà người
sử dụng can thiệp hiệu quả hơn phải bỏ ra thêm để đạt được 1 QALY so với
can thiệp còn lại (hay chúng ta có thể “mua” 1 QALY với “mức giá” là ICER).
Nếu “mức giá” này được chấp nhận sẵn sàng chi trả, chúng ta nói can thiệp mới
đạt chi phí – hiệu quả so với can thiệp gốc và ngược lại. Các cơ quan y tế ở
vương quốc Anh sử dụng ngưỡng chi trả 20,000 – 30,000 Bảng Anh, Canada
dùng ngưỡng 50,000 Đô la Canada, Úc dùng ngưỡng 50,000 Đô la Úc[23] và
ở Thuỵ Sỹ là 50,000 Franc Thuỵ Sỹ[6].
Trước kia, Tổ chức Y tế Thế giới (World Health Organisation WHO)
khuyến nghị ngưỡng sẵn sàng chi trả cho những quốc gia có thu nhập trung
bình và thấp như sau[23]:
13


 ICER < GDP bình quân đầu người (50 triệu Việt Nam đồng): Rất

đạt chi phí-hiệu quả
 1 GDP < ICER < 3 GDP bình quân đầu người (150 triệu Việt Nam
đồng): Đạt chi phí – hiệu quả
 ICER > 3 GDP bình quân đầu người: Không đạt chi phí – hiệu quả
Hiện nay Việt Nam chưa công bố ngưỡng sẵn sàng chi trả. Bộ Y tế đang
trong quá trình triển khai xây dựng nghiên cứu ngưỡng sẵn sàng chi trả ở Việt
Nam. Trong gia đoạn 2017-2018, Việt Nam áp dụng ngưỡng sẵn sàng chi trả
theo khuyến nghị của WHO, cụ thể:
 ICER < 50 triệu VNĐ: Rất đạt chi phí – hiệu quả.
 50 triệu VNĐ < ICER < 150 triệu VNĐ: Đạt chi phí – hiệu quả.
 ICER > 150 triệu VNĐ: Không đạt chi phí – hiệu quả..
1.1.2.7. Can thiệp so sánh
Nền tảng của kinh tế y tế là sự so sánh và quyết định giữa các lựa chọn.
Khi một nghiên cứu chỉ ra “thuốc x đạt chi phí – hiệu quả”, chúng ta phải quan
tâm “đạt chi phí – hiệu quả khi so sánh với gì?”. Việc không làm gì cả (không
can thiệp) cũng được coi là một can thiệp cho mục đích so sánh. Vẫn còn nhiều
tranh luận về tiêu chí lựa chọn can thiệp so sánh lý tưởng. Nó có thể là thuốc
với liều dùng được sử dụng rộng rãi nhất cho tình trạng bệnh hay hội chứng đó,
hoặc có thể là một can thiệp so sánh “tiêu chuẩn vàng” dựa trên kết quả từ
những nghiên cứu lâm sàng. Việc chọn can thiệp so sánh không hợp lý gây nên
sai số cho kết quả của đánh giá kinh tế y tế[43].
1.1.2.8. Phân tích độ nhạy
Người thực hiện kinh tế y tế đòi hỏi phải tìm được nguồn dữ liệu thích
hợp để sử dụng trong đánh giá kinh tế y tế. Việc còn tồn tại nhiều thiên kiến và
dữ liệu không đầy đủ trong các thử nghiệm lâm sàng khiến người thực hiện bị
buộc phải đặt ra các giả định hợp lý. Các giả định này cần được báo cáo rõ ràng,
minh bạch và giải thích hợp lý trong mỗi đánh giá kinh tế y tế. Những phép
phân tích độ nhạy cần được thực hiện để đánh giá tác động của những giả định
đó đến kết quả nghiên cứu. Ngoài ra, phân tích độ nhạy còn được thực hiện để
14

đánh giá tác động của nguồn dữ liệu như các chỉ số lâm sàng, dữ liệu về chi
phí, nguồn thu thập dữ liệu[34].
Phân tích độ nhạy tất định (deterministic sensitivity analysis DSA) chạy
từng tham số một trong khoảng biến thiên của nó, trình bày kết quả phân tích
dưới dạng Sơ đồ lốc xoáy, cho ta biết sự biến thiên của tham số nào gây ảnh
hưởng mạnh nhất tới kết quả[7].
Phân tích độ nhạy xác suất (probabilistic sensitivity analysis PSA) thể
hiện phân bố xác suất cho một nhóm xác định những tham số của mô hình.
Phân tích này chạy mô phòng khoảng 1,000 – 10,000 mô phỏng một cách hoàn
toàn ngẫu nhiên dựa trên phân bố của tham số[7].
1.2. Ứng dụng Tổng quan hệ thống & Đánh giá Kinh tế dược cho quy trình
xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế tại Việt Nam
1.2.1. Sự cần thiết của Tổng quan hệ thống & Đánh giá Kinh tế dược cho
quy trình xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế trong các chính sách
tại Việt Nam
1.2.1.1. Về chính sách Y tế
Hiện nay, vấn đề ứng dụng bằng chứng Đánh giá Công nghệ Y tế ngày
càng được Chính phủ quan tâm. Theo quyết định số 122/QĐ-TTg ngày
10/01/2013 của Thủ tướng Chính phủ về Phê duyệt Chiến lược quốc gia bảo
vệ, chăm sóc và nâng cao sức khỏe nhân dân giai đoạn 2011 – 2020, tầm nhìn
đến năm 2030, một trong những nhiệm vụ quan trọng của hệ thống y tế là “Xây
dựng các tiêu chuẩn và triển khai công tác đánh giá công nghệ y tế để xác định
các can thiệp y tế có hiệu lực, hiệu quả, chi phí thấp, bảo đảm chất lượng dịch
vụ y tế.”
1.2.1.2. Về chính sách Xây dựng gói quyền lợi Bảo hiểm y tế
Thực hiện theo định hướng của Chính phủ đề ra, Bộ Y tế đã ngày càng
có những chính sách và yêu cầu cụ thể hơn với việc ứng dụng bằng chứng Đánh
giá Công nghệ Y tế trong xây dựng gói quyền lợi Bảo hiểm y tế.

Ngày 22/06/2017, Bộ Y tế đã ban hành Quyết định 2710/QĐ-BYT về
“Quy chế làm việc của Ban soạn thảo, Tổ biên tập, các Tiểu ban chuyên môn
15


và Nguyên tắc, tiêu chí xây dựng thông tư ban hành danh mục và tỷ lệ, điều
kiện thanh toán đối với thuốc tân dược thuộc phạm vi được hưởng của người
tham gia bảo hiểm y tế” trong đó nêu rõ tầm quan trọng của bằng chứng từ
Đánh giá kinh tế dược trong việc xem xét và đề xuất bổ sung vào danh mục
thuốc tân dược được bảo hiểm y tế thanh toán.
Ngày 31/8/2018, Bộ Y tế đã ban hành quyết định số 5315/QĐ-BYT về
việc điều chỉnh nguyên tắc, tiêu chí xây dựng danh mục thuốc, trong đó đề cập
việc sử dụng bằng chứng đánh giá công nghệ y tế và kinh tế dược trong việc lự
chọn thuốc mới vào Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế. Cụ thể là yêu cầu về bằng
chứng đánh giá tác động ngân sách (cho tất cả các thuốc) và đánh giá chi phí
hiệu quả (đối với một số loại thuốc) là tiêu chí để xem xét bổ sung thuốc mới
vào danh mục thanh toán bảo hiểm y tế. Với các thuốc lựa chọn đầu tay (first
line) trong hướng dẫn chẩn đoán điều trị nhưng đã có thuốc cùng tác dụng trong
Danh mục và có bằng chứng đánh giá Kinh tế Dược, thuốc sẽ được ưu tiên bổ
sung khi có nghiên cứu chi phí – hiệu quả tin cậy tại Việt Nam. Nếu chưa, cần
có tổng quan hệ thống bằng chứng của các quốc gia trong khu vực. cụ thể là
yêu cầu về bằng chứng đánh giá tác động ngân sách (cho tất cả các thuốc) và
đánh giá chi phí hiệu quả (đối với một số loại thuốc) là tiêu chí để xem xét bổ
sung thuốc mới vào danh mục thanh toán bảo hiểm y tế.
1.2.2. Vai trò của Tổng quan hệ thống & Đánh giá Kinh tế dược cho quy
trình xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế Việt Nam
Trong Hướng dẫn báo cáo Đánh giá Kinh tế dược ở Việt Nam, phân tích
kinh tế là thành phần rất quan trọng của báo cáo phân tích kinh tế dược. Các
tác giả có thể lựa chọn phân tích kinh tế dưới dạng Tổng quan hệ thống hoặc
dưới dạng phân tích chi phí – hiệu quả (với số liệu thực tế tại Việt Nam) hoặc

cả hai[5].
Tổng quan hệ thống theo tiêu chuẩn quốc tế về hiệu lực của công nghệ
cung cấp thông tin một cách đầy đủ nhất và có hệ thống về hiệu lực của công
nghệ đang được đánh giá. Các tác giả thực hiện Báo cáo Kinh tế Dược tóm tắt
các tổng quan hệ thống sẵn có về hiệu lực của công nghệ. Trong trường hợp
không có sẵn bất kỳ tổng quan hệ thống nào đạt đủ tiêu chuẩn chất lượng, các

16


tác giả xem xét thực hiện một tổng quan hệ thống mới, trong đó tách riêng các
nghiên cứu tại Việt Nam (nếu có thể)[5].
Đối với trường hợp lựa chọn thực hiện phân tích chi phí – hiệu quả với
số liệu thực tế tại Việt Nam, chi phí đầu vào được tính toán trên thực tiễn tại
nước ta, hiệu quả đầu ra QALY có thể được lấy từ các nghiên cứu thử nghiệm
lâm sàng tại Việt Nam hoặc có thể được ước tính dựa trên việc thực hiện một
Tổng quan hệ thống về hiệu quả ở quốc tế[5]. Tuy nhiên, việc nghiên cứu lâm
sàng ở Việt Nam hiện nay còn hạn chế nên QALY chủ yếu được ước tính bằng
Tổng quan hệ thống về hiệu quả ở quốc tế.
Đề tài “Phân tích tổng quan hệ thống nghiên cứu chi phí – hiệu quả của
sacubitril/valsartan trong điều trị suy tim giảm phân suất tống máu” được thực
hiện theo Hướng dẫn báo cáo Đánh giá Kinh tế dược của Bộ Y tế, có thể được
sử dụng như một phần của Báo cáo Kinh tế dược đưa ra khuyến nghị cho quá
trình đưa sacubitril/valsartan vào Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế ở Việt Nam.
1.2.3. Định hướng chính sách, cơ sở dữ liệu và mạng lưới Đánh giá Kinh
tế Dược cho xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế
Hiện nay, Bộ Y tế đang có các định hướng về nhiều mặt cho quy trình
xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y tế.
Về mặt chính sách, thể hiện qua việc ban hành các quy định, Bộ nêu rõ
vai trò của Đánh giá kinh tế dược trong xây dựng Danh mục thuốc Bảo hiểm y

tế, đồng thời ban hành chính thức hướng dẫn Đánh giá kinh tế dược và bộ câu
hỏi EQ-5D-5L được chuẩn hóa cho Việt Nam[5].
Về mặt số liệu, thông tin, Bộ Y tế đang tiến hành xây dựng cơ sở dữ liệu
phục vụ cho Đánh giá công nghệ y tế, bao gồm xây dựng bộ dữ liệu chi phí
chuẩn về dịch vụ y tế, xác định ngưỡng chi trả chung/ngưỡng chi trả cho các
mức độ bệnh tật, xây dựng các mô hình đánh giá kinh tế y tế và mô hình đánh
giá tác động ngân sách chuẩn áp dụng tại Việt Nam[2].
Bên cạnh đó, Bộ Y tế đã thiết lập mạng lưới đánh giá kinh tế dược để tạo
trao đổi, chia sẻ những thông tin khoa học, các nghiên cứu và hoạt động về kinh
tế dược tại Việt Nam (đặc biệt là giữa Bộ Y tế – Bảo hiểm xã hội Việt Nam –
các đơn vị nghiên cứu) và quốc tế. Mạng lưới được thành lập trên cơ sở tự
17


nguyện, đồng thuận và đóng góp chung cho sự phát triển của hệ thống Đánh
giá Kinh tế dược. Việc tăng cường chia sẻ thông tin, hợp tác trong các hoạt
động có liên quan đến đánh giá kinh tế y tế giữa các cá nhân, đơn bị, tổ chức
trong và ngoài nước sẽ kiện toàn chất lượng nghiên cứu Đánh giá Kinh tế y tế
tại Việt Nam.
1.3. Một số vấn đề về suy tim giảm phân suất tống máu
1.3.1. Định nghĩa và phân loại suy tim theo phân suất tống máu
Suy tim là hội chứng lâm sàng phức tạp, đặc trưng bởi các triệu chứng
điển hình (ví dụ: khó thở, phù chân và mệt mỏi), có thể đi kèm với các dấu hiệu
(ví dụ: tĩnh mạch mạch cổ nổi, ran phổi và phù ngoại vi). Suy tim là hậu quả
của những tổn thương thực thể hay rối loạn chức năng của quả tim dẫn đến tâm
thất không đủ khả năng tiếp nhận máu (suy tim tâm trương) hoặc tống máu (suy
tim tâm thu)[4].
Phân suất tống máu EF (Ejection fraction) hay còn gọi là chính xác hơn
là phân suất tống máu thất trái là một chỉ số dùng để đánh giá chức năng tâm
thu thất trái, thể hiện lượng máu thực tế được bơm ra khỏi thất trái vào động

mạch chủ sau mỗi nhát bóp so với toàn bộ lượng máu chứa trong thất trái trước
mỗi lần bơm. Công thức tính:
EF = (Thể tích cuối tâm trương thất trái – Thể tích cuối tâm thu thất
trái)/Thể tích cuối tâm trương thất trái x 100%
Dựa theo phân suất tống máu, suy tim được phân loại thành 4 nhóm: Suy
tim giảm phân suất tống máu (EF ≤ 40%) hay còn gọi là suy tim tâm thu, suy
tim với phân suất tống máu bảo tồn (EF ≥ 50%) còn gọi là suy tim tâm trương,
suy tim với phân suất tống máu bảo tồn, giới hạn (EF = 41 – 49%) và suy tim
với phân suất tống máu bảo tồn, cải thiện (EF > 40%).
Suy tim giảm phân suất tống máu (EF ≤ 40%) còn gọi là suy tim tâm thu.
Trong những nghiên cứu lâm sàng chính thu nhận những bệnh nhân có phân
suất tống máu giảm và cho đến nay, các phương pháp điều trị có hiệu quả mới
chỉ được chứng minh ở những bệnh nhân này[4]. Suy tim giảm phân suất tống
máu xảy ra do suy giảm chức năng cơ tim làm lực co bóp giảm. Hệ thống
18


hormone trong cơ thể như hệ renin-angiotensin aldosterone và hệ thần kinh giao
cảm bù lại bằng cách tăng tiền gánh và tăng nhịp tim. Tâm thất giãn nở để tăng
thể tích chứa máu, đảm bảo đủ lượng máu được bơm đi trong mỗi nhát bóp của
tim. Tất cả những điều trên gây rối loạn cấu trúc của cơ tim làm hệ tim mạch
bị rối loạn chức năng[40]. Ở giai đoạn sớm của suy tim, hệ peptide natri làm
trung hoà tác dụng bất lợi của sự thay đổi hệ renin-angiotensin nhưng sau đó
hệ này bị suy giảm chức năng ở giai đoạn muộn của suy tim. Khi khả năng bù
của tim cuối cùng cũng bị quá tải, bệnh nhân sẽ bị tình trạng suy tim giảm phân
suất tống máu[40].
Xấp xỉ một nửa số bệnh nhân suy tim có phân suất tống máu giảm, một
nửa còn lại có phân suất tống máu bảo tồn[46], trong đó nhóm bệnh nhân có
phân suất tống máu giảm có tỷ lệ tử vong cao hơn.
1.3.2. Điều trị suy tim giảm phân suất tống máu

Mục tiêu điều trị suy tim là làm giảm triệu chứng, ngăn ngừa nhập viện
và kéo dài cuộc sống[4]. Điều trị suy tim bao gồm điều trị không dùng thuốc
và điều trị bằng thuốc.
Điều trị không thuốc hay thay đổi lối sống là cơ bản trong mọi giai đoạn
của suy tim, bao gồm: hướng dẫn BN có thể tự chăm sóc, hiểu biết về bệnh tật,
triệu chứng bệnh bắt đầu nặng hơn; hiểu biết về điều trị, tác dụng không mong
muốn của thuốc; thay đổi lối sống: giảm cân, ngừng hút thuốc, không uống
rượu, giảm mặn (giảm Natri), tập thể dục, hạn chế nước (suy tim nặng)[4].
Điều trị suy tim giảm phân suất tống máu bằng thuốc bao gồm những
nhóm: thuốc lợi tiểu, thuốc ức chế men chuyển, thuốc chen thụ thể angiotensin,
thuốc ức chế β, nitrate, hydralazine, thuốc chẹn kênh canxi, thuốc ức chế trực
tiếp nút xoang, omega 3 và thuốc ức chế neprilysin[4].
1.3.3. Sacubitril/valsartan và enalapril trong điều trị suy tim giảm phân
suất tống máu
Sacubitril/valsartan là nhóm thuốc mới kết hợp chất ức chế neprilysin
(sacubitril) kết hợp ức chế thụ thể angiotensin (valsartan), được gọi chung là
angiotensin receptor-neprilysin inhibitor (ARNI).

19