Dịch tễ học bài nghiên cứu thực nghiệm

NGHIÊN CỨU THỰC NGHIỆM
(Nghiên cứu can thiệp)


Nghiên cứu can thiệp
• Nhà nghiên cứu tác động lên tình hình sau
đó đo lường kết quả của việc tác động.
• Có hai nhóm được so sánh, nhóm được
can thiệp (thí dụ như được điều trị với
một loại thuốc) và nhóm khơng được can
thiệp (nhóm sử dụng giả dược)
• Có 2 kiểu nghiên cứu can thiệp:
❖Thử nghiệm điều trị
❖Thử nghiệm dự phòng


Nghiên cứu can thiệp
• Thử nghiệm điều trị: nhằm chứng minh cho 1
thuốc có thể có tác dụng tốt hơn thuốc cịn lại.
• Ví dụ: Một nhóm 780 bệnh nhân bị đau thắt
ngực hay có tiền sử nhồi máu cơ tim được chỉ
định 1 trong 2 chế độ trị liệu khác nhau: phẩu
thuật hay nội khoa. Sau 5 năm theo dõi khơng
tìm thấy có sự khác biệt có ý nghĩa về tử vong
giữa 2 nhóm này.


Nghiên cứu can thiệp
• Thử nghiệm dự phịng: Đánh giá 1 tác chất
hay 1 phương pháp làm giảm nguy cơ phát
bệnh ở những người khỏe mạnh vào lúc được

nhận vào trong cuộc nghiên cứu.
• Ví dụ: Năm 1954, Francis đã tiến hành thử
nghiệm ở thực địa hiệu quả của vắc xin bại liệt.
Trẻ em khỏe mạnh ở 11 tiểu bang Hoa Kỳ được
phân phối ngẫu nhiên vào nhóm có và khơng có
tiêm vắc xin. Kết quả là nhóm có tiêm vắc xin thì
tỷ lệ bệnh thấp hơn 50% so với tỷ lệ bệnh ở
nhóm tiêm giả dược.


Thiết kế và thực hiện thử nghiệm lâm
sàng
• Lựa chọn dân số nghiên cứu:
• Dân số tham khảo: Là dân số mà nhà
nghiên cứu dự định ứng dụng thành quả
nghiên cứu.
• Dân số thực nghiệm: Dân số thực
nghiệm là nhóm dân số mà ở đó thử
nghiệm sẻ được tiến hành. Càng giống
dân số tham khảo thì sự tổng qt hóa
càng hợp lý.


Thiết kế và thực hiện thử nghiệm lâm sàng
• Chọn dân số thực nghiệm cần:
• a) Đủ cỡ mẫu: Các thử nghiệm đối với các
bệnh hiếm hay hiệu quả thấp địi hỏi cỡ mẩu
lớn.
• b) Đủ kết quả để đánh giá: Chọn dân số thực
nghiệm sao cho kết quả đủ lớn để có thể so

sánh được hiệu quả của phương pháp thử
nghiệm.
• c) Thơng tin đầy đủ và chính xác: Dân số thực
nghiệm phải chọn sao cho thông tin thu thập đầy
đủ và chính xác.


CÁC LOẠI NGHIÊN CỨU THỰC NGHIỆM
❖Thực nghiệm trong điều kiện khơng kiểm sốt
Ví dụ:
- Tiêm chủng vaccine.
- Phân phối lương thực cho một quần thể dân cư đang bị đói, làm
cải thiện tình trạng dinh dưỡng
❖Thực nghiệm trong điều kiện có kiểm sốt
• Nhóm nghiên cứu: Chịu sự can thiệp.
• Nhóm chứng: Khơng chịu sự can thiệp.
Sau đó so sánh kết quả của hai nhóm đó.
Ví dụ: Thử nghiệm một loại thuốc điều trị Ung thư mới
❖Thực nghiệm trong điều kiện tự nhiên
Một yếu tố nào đó xuất hiện một cách tự nhiên trong quần thể
(không phải cố ý của người nghiên cứu) → Phân tích bằng quan
sát tác động của yếu tố đó lên sức khỏe và bệnh tật của quần thể.
Ví dụ: Vụ nổ bom nguyên tử ở Hiroshima → NC tác động của
phóng xạ lên con người


Thiết kế và thực hiện thử nghiệm lâm sàng
• Phân phối vào các nhóm can thiệp hay nhóm chứng
❖ Phân phối ngẫu nhiên các cá thể vào các nhóm thử
nghiệm hay nhóm chứng

❖ Mục đích: mỗi cá thể có cùng 1 cơ hội nhận được 1
trong các chế độ can thiệp.
❖ Ưu điểm của phân phối ngẫu nhiên:
➢ Loại bỏ được sai số hệ thống
➢ Loại bỏ được (giảm bớt được) ảnh hưởng của yếu tố
nhiểu
➢ Phân chia đồng đều các cá thể có đặc trưng khác nhau
vào các nhóm
➢ Tăng tính giá trị của kết quả nghiên cứu
❖ Áp dụng phương pháp làm “mù”:
- Mù đôi: người tham gia và người nghiên cứu
- Mù đơn: người tham gia


QUY TRÌNH TIẾN HÀNH MỘT NGHIÊN CỨU THỰC NGHIỆM



Phân tích và lý giải kết quả:
• Phân tích và lý giải kết quả giống như
trong nghiên cứu đồn hệ.
• So sánh tỷ lệ hệ quả của chế độ thử
nghiệm giữa các nhóm với nhau.
• Cần phải lưu ý đến vai trò của yếu tố may
rủi, sai số hệ thống, yếu tố gây nhiểu trong
việc lý giải kết quả nghiên cứu.


Phân tích và lý giải kết quả:
• Trong thử nghiệm lâm sàng, có 1 số điểm

sau đây cần phải lưu ý:
❖ Cỡ mẩu đủ lớn sẽ hạn chế được yếu tố cơ hội
như trong các nghiên cứu khác
❖ Chỉ định ngẫu nhiên hạn chế được sai số hệ
thống, yếu tố gây nhiểu
❖ Phương pháp mù đôi hay mù đơn hạn chế sai
số hệ thống trong việc quan sát đánh giá hệ
quả của thử nghiệm.


Nghiên cứu can thiệp
• Thử nghiệm lâm sàng là 1 phương pháp nghiên
cứu nhằm góp phần đánh giá hiệu quả của biện
pháp trị liệu.
• Việc thiết kế và thực hiện thử nghiệm lâm sàng
thường khó khăn.
• Tuy nhiên nếu việc thiết kế cẩn thận, cỡ mẫu đủ
lớn, chỉ định đối tượng vào các nhóm 1 cách
ngẫu nhiên, giám sát sự tuân thủ chế độ thử
nghiệm, đánh giá chính xác hệ quả thử nghiệm
sẻ cung cấp đầy đủ bằng chứng trực tiếp, và
mạnh nhất về hiệu quả của biện pháp thử
nghiệm.