Tài liệu Liệu pháp gen và công nghệ tế bào gốc pdf

LOGO
GVHD: LÊ NHÃ UYÊN
LỚP 53CNSH
NHÓM 1
THÀNH VIÊN NHÓM

1. GIANG THỊ THANH HUYỀN

2. VÕ THỊ THU THẢO

3. LƯƠNG HOÀNG KIM NGÂN

4. VÕ NGUYỄN NHƯ TRÍ

5. TRẦN HẢI PHONG

6. HOÀNG TUẤN LỘC
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
2
1. LIỆU PHÁP GENE
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
3
NỘI DUNG
•
1. LIỆU PHÁP GEN
•
a. Liệu pháp gen là gì?
•
b. Phân loại

•
c. Các bước cơ bản
•
d. Cơ sở của
liệu pháp gen
•
e. Các vector và các loại gen sử dụng trong
liệu pháp gen
•
f. Ứng dụng
4

Theo thống kê ở người có khoảng
4000 bệnh do di truyền. Trong đó
có một lượng lớn bệnh do di
truyền là do sai hỏng của một
gen, thậm chí của một base duy
nhất. Phần lớn các bệnh này là
bệnh hiểm nghèo khó điều trị.
Tuy nhiên sự phát triển của kĩ
thuật di truyền mở ra những hy
vọng cho những bệnh nhân bị
bệnh di truyền này, đó chính là
liệu pháp gen
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
5
a. Liệu pháp gen là gì?

Là kỹ thuật đưa gen lành vào

cơ thể thay thế cho gen bệnh
hay đưa gen cần thiết nào đó
thay vào vị trí gen bị sai hỏng
để đạt được mục tiêu của liệu
pháp.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
6
b. Phân loại

Liệu pháp gen tế bào soma: là
phương pháp điều trị, thay thế
hoặc sửa chữa các gen hỏng, gen
bệnh của tế bào soma trong cơ
thể người bệnh.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
7

Liệu pháp gen tế bào mầm: là
phương pháp điều trị, thay thế
hoặc sửa chữa gen hỏng cho các
giao tử ( tinh trùng hoặc trứng )
nhằm tạo ra thế hệ sau bình
thường.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
8
c. Các bước cơ bản
Các bước cơ bản trong liệu pháp

gen
Tách gen
sử dụng
cho liệu
pháp gen
Kiểm soát
sự biểu
hiện của
gen liệu
pháp
.Chuyển
gen đến mô
thích hợp
Nhóm 1 Đại học Nha
Trang
9
Cụ thể các bước :
Bước 1: Tạo vector tái tổ hợp mang gen
cần chuyển. Sau đó, vector tái tổ hợp
được đưa vào tế bào nuôi cấy. Loại tế
bào được sử dụng nhiều nhất là tế bào
tuỷ xương vì dễ nuôi cấy lại bao gồm
nhiều tế bào nguồn đa thế (pluri
potential)
Bước 2: Vector virus mang gen lành
được đưa vào cơ thể mà từ đó người ta
đã tách các tế bào tuỷ xương
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
10

d. Cơ sở dữ liệu của liệu pháp gen:

Để chuyển gen phải hội đủ những
điều kiện sau
1. Phải có bản sao đầy đủ của gen thích
hợp với những trình tự điều hòa thích
hợp (trình tự khởi động).
2. Phải lựa chọn kĩ thuật đích.
3. Phương pháp ứng dụng liệu pháp
gen. Có thể sử dụng trực tiếp với
bệnh nhân hoặc trên tế bào đã tách
ra khỏi người bệnh.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
11
e. Các vector và các loại gen sử
dụng trong liệu pháp gen:
1. Các vector:
a. Các vector có bản chất là virus

Vector adenovirus: là vector tạo
thành từ adenovirus tái tổ hợp
- Adenovirus có khả năng biểu hiện
liệu pháp gen nhưng mất khả năng
tái bản DNA gọi là vector
adenovirus
- Vector andenovirus có thể mang các
gen liệu pháp có kích thước từ 8kb
đến 30kb
Nhóm 1 Đại học Nha

Trang
12
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
13

Vector retrovirus: là vector có cấu tạo
từ retrovirus đã được biến đổi gen (đã
loại bỏ các gen độc, chỉ giữ lại một số
gen cần thiết cho quá trình xâm
nhiễm, tái bản và gắn gen).
- Vector retrovirus phải có khả năng
làm cho gen liệu pháp hòa nhập vào tế
bào đích với tần số cao, không gây đột
biến tế bào đích, không gây hiệu ứng
phụ bất lợi
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
14
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
15
b. Các vector không có bản chất là
virus:

Viral vector : có khả năng xâm
nhiễm vào tế bào chủ cao,
chuyển các gen liệu pháp và gắn
các gen liệu pháp có hiệu quả.
- Hạn chế : mức độ an toàn của tế

bào chủ, do các gen chèn không
đúng vị trí nên tạo các đột biến
gen của tế bào chủ
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
16
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
17

Vector liệu pháp liposome : là
phức hợp liposome-DNA
-
Ưu điểm : có thể mang gen liệu
pháp có kích thước lớn, qua màng
tế bào dễ dàng.
-
Nhược điểm: gây ra các phản ứng
phụ.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
18

Vector DNA trần : được thiết kế ở
các dạng plasmid, là những vòng
DNA mang gen liệu pháp và một
số gen cần thiết cho quá trình tái
bản gen trong tế bào chủ.
-
Ưu điểm: cho phép mang gen liệu

pháp kích thước không hạn chế,
dễ dàng chuyển gen vào tế bào
chủ
-
Nhược điểm: không có khả năng
gắn bộ gen của tế bào chủ và gây
đáp ứng miễn dịch mạnh.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
19
2. Các loại gen sử dụng trong liệu
pháp gen:

Các gen hoạt động bình thường
( gen lành).

Các gen có khả năng mã hóa một
protein đặc hiệu.

Các gen hoạt động đồng thời với
gen bệnh.

Gen bất hoạt.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
20

Gen bình thường: có thể đưa vào
tế bào để thay thế gen hỏng, gen
mất chức năng khôi phục hoạt

động bình thường của tế bào.

Các gen có khả năng mã hóa một
protein đặc hiệu: khi đưa vào tế
bào sống có khả năng tạo ra các
protein đặc hiệu. Các protein đặc
hiệu có thể ức chế hoạt động của
một gen khác trong tế bào, kìm
hãm khả năng phân chia của tế
bào hoặc gây chết tế bào bị bệnh.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
21

Các gen khi đưa vào tế bào hoạt
động đồng thời với các gen bệnh
làm hạn chế tác động của các gen
bệnh hoặc hỗ trỡ bù đắp cho các
gen bị hỏng.

Gen bất hoạt: được đưa vào tế
bào thay thế cho một gen lành
nào đó nhằm hạn chế các sản
phẩm không cần thiết của gen
lành hoặc tạo ra cho tế bào một
trạng thái mới có tác dụng chống
lại bệnh tật.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
22

f. Ứng dụng
Bệnh ung thư: bằng cách đưa một gen gọi là
p53 vào trong vi khuẩn rồi sau đó tiêm vi
khuẩn này vào cơ thể bệnh nhân. Gen này
có mặt tự nhiên trong các tế bào khỏe
mạnh nhưng bị “khóa lại” hoặc đột biến
trong cơ thể của nhiều bệnh nhân.Khi
được được vi khuẩn dưa lại vào trong tế
bào khối u, gen này kích họat sự tự hủy
diệt của chúng, và lập trình các tế bào ung
thư tự hủy diệt.
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
23

Đến nay có 533 thử nghiệm liệu pháp
gen diễn ra trên thế giới. Với 407 thử
nghiệm diễn ra ở Mỹ, đây là nước dẫn
đầu trong các thử nghệm của liệu
pháp gen. Trong số 533 thử nghiệm,
có 322 thử nghiệm trong điều trị bệnh
ung thư, chiếm 62,28%, 37 thử
nghiệmtrong điều trị HIV chiếm
6,94%, ngoài ra là các thử nghiệm với
các bệnh tim mạch, u xơ, SCI D
(severe combined immune
deficiency), chứng máu khó đông…….
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
24

Ưu nhược điểm của liệu pháp gene

Đưa gene lành vào cơ thể thay thế
gene bệnh là cách giải quyết triệt để
(vì gen lành sẽ được đưa vào đúng vị
trí của nó trên bộ gen và chịu tác động
bình thường của các trình tự biểu hiện
gen đó ).

Khi đưa gene cần thiết nào đó thay
vào vị trí gene bị sai hỏng dễ thực
hiện hơn
Nhóm 1
Đại học Nha Trang
25

Ưu điểm.