Liệu pháp gien trị thành công chứng suy giảm miễn dịch ppt

Liệu pháp gien trị thành công
chứng suy giảm miễn dịch


Bốn em bé mắc chứng
suy giảm miễn dịch
kết hợp cấp tại Anh
đã được điều trị th
ành
công bằng liệu pháp
gien. Hiện các em rất
khỏe mạnh và không
có biểu hiện gì về tác
dụng phụ nghiêm
trọng.
Rhys
Evans là
em bé
đầu tiên
được
điều trị
bằng
liệu
pháp
gien.


Chứng suy giảm miễn dịch kết
hợp cấp (Severe combined
immunodeficiency hay SCID)

được truyền từ bố mẹ sang con
thông qua nhiễm sắc thể X. Đây
là một chứng bệnh hiếm, chỉ ảnh
hưởng tới các bé trai với tỷ lệ
1/50.000 ca sinh sống tại Anh.
Nếu không được điều trị, trẻ em
mắc SCID buộc phải sống trong
các lồng kính bảo vệ nhằm tránh
các căn bệnh nhiễm trùng nguy
hiểm tới tính mạng. Nói cách
khác, cơ thể các em mất khả
năng chống nhiễm trùng.

Phần lớn bệnh nhân có thể được
chữa lành bằng cấy ghép tủy
xương hoặc tế bào gốc của một
người khác. Tuy nhiên, rất khó
tìm được người cho tủy hoặc tế
bào gốc phù hợp; hơn nữa, vì
bệnh nhân quá ốm yếu n
ên không
thể chịu được kiểu điều trị trên.

Trong những năm gần đây, các
nhà nghiên cứu đã sử dụng liệu
pháp gien để điều trị cho một số
tr
ẻ em mắc SCID, trong đó có em
bé đầu tiên tại Anh là Rhys
Evans. Hiện Rhys Evans vẫn

khỏe mạnh và vừa kỷ niệm sinh
nhật lần thứ tư. Tuy nhiên, hai tr
ẻ
em được điều trị bằng liệu pháp
gien t
ại Bệnh viện Necker (Paris)
đã mắc bệnh bạch cầu, khiến các
nhà nghiên cứu lo ngại.

Mới đây, TS Adrian Thrasher và
đồng nghiệp thuộc Viện Sức
khỏe Trẻ em London thông báo,
đã điều trị thành công cho b
ốn bé
trai mắc SCID. Họ đưa một
phiên bản khỏe mạnh của gien
đột biến gây SCID vào cơ thể
bệnh nhân thông qua một vi-rút
bạch cầu. Thậm chí, hai trong số
những bệnh nhân này đã có thể
ngừng uống thuốc. Cả bốn bệnh
nhân đều không có dấu hiệu mắc
ung thư. Tuy nhiên, các em vừa
mới được điều trị nên bác sĩ vẫn
chưa xác định rõ những nguy cơ
có thể mắc phải.

Theo TS Bobby Gaspar, lợi thế
của liệu pháp gien là sử dụng tế
bào của chính bệnh nhân nên

tránh được nguy cơ đào thải.
Ngoài ra, bệnh nhân cũng không
phải sử dụng liệu pháp hóa học.
Ông nói: ''Chúng tôi hy vọng
thành công này sẽ mở đư
ờng cho
việc ứng dụng liệu pháp gien
trong việc điều trị các chứng rối
loạn di truyền khác, chẳng hạn
như bệnh hồng cầu liềm''.