Tế bào gốc chữa khỏi bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm docx

Tế bào gốc chữa khỏi bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm

MinhVo
18-09-2010, 02:42 PM
Tế bào gốc chữa khỏi bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm





Thiếu máu hồng cầu hình liềm là bệnh do di truyền của
hemoglobin trong hồng cầu. Các hồng cầu của bệnh nhân
có hình lưỡi liềm và hemoglobine bất thường có xu hướng
đóng cục gây tắc mạch. Bệnh nhân dễ bị nhiễm khuẩn và
các cục máu đông gây bít tắc những mạch máu làm tổn
thương nhiều cơ quan.

Căn bệnh bẩm sinh

Hồng cầu bình thường có hình đĩa, di chuyển dễ dàng qua
các mạch máu, chứa một loại protein là hemoglobin. Loại
protein này chứa nhiều sắt tạo ra màu đỏ của máu và mang
oxy từ phổi đến khắp cơ thể. Hồng cầu hình liềm chứa
những hemoglobin bất thường, không di chuyển qua các
mạch máu một cách dễ dàng được, chúng cứng và có xu thế
đóng cục lại, kẹt vào các mạch máu. Những khối hồng cầu
hình liềm bị đóng cục trong mạch máu ngăn không cho
máu chảy đến các cơ quan, gây tắc nghẽn mạch máu, gây
đau, nhiễm khuẩn và tổn thương cơ quan. Bệnh nhân có số
lượng hồng cầu thấp hơn bình thường do các tế bào hình
liềm không thể sống lâu được, trong khi tuỷ xương không

thể tạo ra hồng cầu mới đủ nhanh để thay thế những tế bào
chết đi. Đây là một bệnh di truyền, kéo dài suốt đời, bệnh
xuất hiện ngay từ khi bệnh nhân mới được sinh ra.

Các phương pháp điều trị trước đây như dùng thuốc giảm
đau, truyền dịch chống mất nước nhằm giảm đau, ngăn
ngừa nhiễm khuẩn, tổn thương mắt, đột quỵ, kiểm soát các
biến chứng. Các phương pháp này đều không điều trị dứt
điểm được bệnh mà chỉ làm giảm triệu chứng và điều trị
những biến chứng. Ghép tuỷ xương có thể trị dứt hẳn trong
một số ít trường hợp. Các nhà nghiên cứu đang tiếp tục tìm
kiếm những cách điều trị mới cho bệnh này bao gồm liệu
pháp gen, ghép tuỷ xương, dùng tế bào gốc, trong đó
phương pháp dùng tế bào gốc đã mang đến thành công
đáng kể.


Tế bào gốc chữa khỏi bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm

/>0/03/05/HC-hinh-liem-2.JPG
Hồng cầu bình thường hình đĩa (trái) di chuyển dễ dàng qua
các mạch máu. Hồng cầu hình liềm (phải) khó di chuyển
qua các mạch máu, chúng cứng và có xu thế đóng cục lại,
kẹt vào các mạch máu.

Tế bào gốc chữa khỏi bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm

Bệnh thiếu máu hình liềm là một căn bệnh ở người, nhưng
các nhà nghiên cứu đã làm cho bệnh được biểu hiện ở
chuột và được chữa lành bởi những tế bào gốc được sản

xuất không phải từ phôi thai.

Các nhà nghiên cứu đã nhân tính hoá các chú chuột, có
những tế bào biểu hiện hemoglobin người đột biến của
bệnh hồng cầu hình liềm. Người ta lấy các tế bào da trên
đuôi của những chú chuột này nuôi cấy cho tiếp nhận
những biến đổi di truyền (4 gen) làm tái lập chương trình tế
bào. Các tế bào này trẻ lại giống hệt với các tế bào gốc phôi
thai. Có 24 dòng tế bào gốc đã được xác lập, rồi được biến
đổi nhờ những yếu tố hormon khác thành các tế bào gốc
sinh huyết, là nguồn gốc của các hồng cầu, bạch cầu và tiểu
cầu trong tuỷ xương. Một trong các dòng này đã nhận gen
của hemoglobin bình thường thay thế cho gen bệnh của nó.
Đó là một kỹ thuật được xem là phương pháp đặc biệt, đặc
trị. Chỉ một vài tế bào trong các tế bào được tái lập chương
trình như thế là đã sinh ra các tế bào gốc sinh huyết bình
thường. Một khi đã thu được những tế bào gốc "thuốc" này
rồi, các nhà nghiên cứu đã tiêm vào các chú chuột bị bệnh
hồng cầu hình liềm của người. Kết quả thật tuyệt vời:
không những sửa chữa được khuyết tật của hemoglobin
bằng cách thay thế 65% hemoglobin bị bệnh bằng các
hemoglobin lành mạnh mà còn nghiên cứu về các hồng cầu
mới, được sản xuất từ các tế bào gốc bị biến đổi này. Sau
khi tiêm "thuốc", các chú chuột thể hiện triệu chứng thiếu
máu ít hơn, tuỷ xương sản sinh các hồng cầu mới có kích
thước, hình dáng gần với bình thường hơn. Trước khi tiêm,
ở các chú chuột bị bệnh có sự sản xuất rất nhiều các tế bào
hồng cầu trẻ không trưởng thành để bù lại sự chết sớm của
các tế bào hồng cầu trưởng thành. Nay sau khi tiêm, số các
tế bào này giảm đi ở các chú chuột được điều trị.

Như vậy, công trình nghiên cứu tế bào gốc chữa lành bệnh
thiếu máu hồng cầu hình liềm là một thành tựu khoa học
đặc biệt trong việc sử dụng tế bào gốc để chữa bệnh.

Biến chứng khó lường

Bệnh làm cho thiếu máu gây mệt mỏi, khó thở, chóng mặt,
nhức đầu, lạnh chân tay, da xanh tái, đau ngực. Đau đột
ngột và xuyên suốt cơ thể là cơn đau thường gặp của bệnh
nên gọi là "cơn hồng cầu hình liềm". Cơn đau thường xuất
hiện ở xương, phổi, bụng và các khớp. Cơn đau cấp tính
thường kéo dài từ vài giờ đến vài ngày. Đau mạn tính
thường kéo dài vài tuần đến vài tháng.

Bệnh gây ra một số biến chứng: hội chứng chân - tay gây
đau, phù nề và sốt ở 1 hoặc cả 2 tay, 2 chân. Lách to do
lách bắt giữ các tế bào hình liềm. Nếu lách bị tắc quá nhiều
bởi các tế bào hình liềm, nó sẽ không hoạt động được bình
thường dẫn đến teo lách. Bệnh nhân rất khó khăn khi chống
lại nhiễm khuẩn do bệnh gây tổn thương lách là cơ quan hỗ
trợ chống nhiễm khuẩn. Viêm phổi là nguyên nhân gây tử
vong hay gặp nhất ở trẻ nhỏ bị thiếu máu hồng cầu hình
liềm. Các bệnh viêm màng não, nhiễm influenza, viêm gan
thường gặp ở những bệnh nhân thiếu máu hồng cầu hình
liềm. Hội chứng ngực cấp là một tình trạng có thể gây đe
doạ tính mạng do nhiễm khuẩn hoặc những hồng cầu hình
liềm bị giữ lại bên trong phổi. Bệnh nhân bị đau ngực và
sốt. Tổn thương phổi do hội chứng ngực cấp có thể dẫn đến
tăng áp động mạch phổi gây khó thở; Chậm lớn và chậm

dậy thì ở trẻ em. Các biến chứng hay gặp khác là đột quỵ,
giảm thị lực hoặc mù, sỏi mật, suy đa tạng