Bài thuyết trình Các giai đoạn nghiên cứu thuốc và ảnh hưởng của FDA lên quá trình nghiên cứu và phát triển thuốc

CÁC GIAI ĐOẠN NGHIÊN
CỨU THUỐC VÀ ẢNH
HƯỞNG CỦA FDA LÊN
QUÁ TRÌNH NC & PTT


5.

Trần Thị Thu Hường

6.

Trương Thị Trúc Ly

Đặng Nhóm
Thị Yến Thu 4
Thành Viên
7.

Lê Mỹ Hiền

8.
9.

Phan Thị Ty Na

10.

Huỳnh Ngọc Chi
Trần Thị Bảo Liên

11.

12.

Tạ Thị Huế

Châu Thị Ngọc Diễm

13.

Bùi Thị Hiếu

14.
15.

Huỳnh Thị Chi

16.

Hồ Thị Lan Anh

17.

Dương Hữu Sơn

18.

Phạm Thị Yến Nhi

19.

Huỳnh Thị Mỹ Lệ

2


Thuật Ngữ
FDA: (Food and Drug Administration). Thành lập
1906 - White Oat, Maryland. Cơ quan chịu trách nhiệm
về thực thẩm, dược phẩm, vacine, thiết bị y tế, thú y
IND: Investigational New Drug (điều tra thuốc mới)
NDA: New Drug Application (ứng dụng thuốc mới)

3


4
1. Khám phá thuốc

Các giai đoạn
nghiên cứu
thuốc

2. Nghiên cứu tiền lâm sàng
3. Nghiên cứu lâm sàng trên người dưới sự giám sát của
FDA
4. FDA đánh giá hồ sơ xin cấp phép để tiến hành sản xuất
thuốc mới
5. FDA giám sát, bảo đảm an toàn sử dụng thuốc sau khi đưa vào
thị trường

Nghiên Cứu Và Phát Triển Thuốc Mới

5


6

KHÁM PHÁ THUỐC
 Quá

trình tìm kiếm

HIỂU VỀ
BỆNH
NGHIÊN CỨU
VỀ CƠ CHẾ
BỆNH SINH, ĐI
SÂU NGUYÊN
NHÂN GÂY
BỆNH Ở CẤP
ĐỘ PHÂN TỬ

XÁC ĐỊNH MỤC
TIÊU

ĐÁNH GIÁ MỤC
TIÊU

MỤC TIÊU LÀ
TÌM KIẾM MỘT
ĐƠN PHÂN TỬ
NÓI CHUNG, NHƯ
MỘT GEN HOẶC
MỘT LOẠI
PROTEIN NÀO
ĐÓ CÓ LIÊN
QUAN ĐẾN MỘT
BỆNH NHẤT
ĐỊNH

MỤC TIÊU
TIỀM NĂNG,
PHẢI CHỈ RA
NÓ THẬT SỰ
LIÊN QUAN TỚI
BỆNH VÀ CÓ
THỂ TRỊ LIỆU
BỞI MỘT LOẠI
THUỐC

TÌM KIẾM
THUỐC
MỘT PHÂN TỬ
HOẶC CHẤT
DẪN CÓ THỂ
TÁC ĐỘNG
VÀO MỤC
TIÊU ĐÃ ĐẶT

RA ĐỂ THAY
ĐỔI TIẾN
TRÌNH BỆNH

THỬ
NGHIỆM
TIỀN LÂM
SÀNG


NGHIÊN CỨU TIỀN LÂM SÀNG

IN VIVO

IN VITRO

Được thực
hiện trên sinh
vật sống hoặc
cơ quan sống
Được thực hiện
trên tế bào sống

MỤC ĐÍCH
• Cơ chế tác dụng của
thuốc
• Xác định dược động
dược lực của thuốc
• Thuốc có độc tính hay
không.

• Etc

7


8

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG
3 giai đoạn

FDA kiểm định IND

FDA kiểm tra hồ sơ
gốc IND

• Kết quả tiền lâm sàng,
• Cấu trúc, cơ chế hoạt
động
• Vị trí tác dụng
• Kế hoạch thử nghiệm lâm
sàng

Tiến hành nghiên cứu
lâm sàng

4 PHASE


9

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

PHASE 1

PHASE 2

PHASE 3

FDA

PHASE 4

CHẤP
NHẬN

20-100 người

100-500
người

1000-5000
người

+1000 người


10

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

Phase
1



Tiến hành với 20-100 bệnh nhân

 Đánh

giá về dược lý lâm sàng

 Khảo

sát về độc tính, khoảng dung nạp thuốc,
thông số dược động

 Mục

đích: kiểm tra về tính an toàn trên người
của thuốc


11

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

Phase
2



Tiến hành trên khoảng 100-500 bệnh nhân

 Kiểm

soát thử nghiệm lâm sàng

 Các

thử nghiệm giai đoạn 2: độ an toàn, hiệu
lực, độc tính và tương tác thuốc



Mục đích: kiểm tra các tác dụng phụ ngắn hạn
có thể xảy ra và rủi ro do thuốc gây ra


12

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

Phase
3




Tiến hành trên khoảng 1000-5000 bệnh nhân
Mở rộng thử nghiệm lâm sàng



Các thử nghiệm giai đoạn 3: độ an toàn, hiệu lực, độc tính, so
sánh với thuốc khác, đóng gói, bảo quản



Mục đích: kiểm tra độ an toàn, tác dụng và mối quan hệ giữa
lợi ích và mối nguy cơ của thuốc



Đây là thử nghiệm dài nhất và tốn kém nhất


13

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG
Phase
1

Phase
2

Phase
3

Hồ sơ đăng ký thuốc mới (NDA)
và Chấp thuận – Chấp thuận hồ

sơ xin cấp phép của FDA


14

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

Phase
4



Tiến hành sau khi thuốc được đưa vào thị trường



Tiếp tục thu thập dữ liệu và báo cáo cho FDA



Gồm: tác dụng phụ hiếm gặp, tương tác thuốc, ADR, cảnh giác
dược



FDA vẫn có thể từ chối thuốc ở giai đoạn này.



Mục đích : đánh giá an toàn và hiệu quả thuốc

15

Ảnh hưởng của FDA lên
quá trình nghiên cứu &
phát triển thuốc


16

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA


17

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA
Nghiên cứu lâm sàng trên người dưới sự giám sát của
FDA
FDA đánh giá hồ sơ xin cấp phép để tiến hành sản xuất
thuốc mới
FDA giám sát, bảo đảm an toàn sử dụng thuốc sau khi
đưa vào thị trường


18

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA
Nghiên cứu lâm sàng trên người dưới sự giám sát của
FDA

FDA kiểm định các thông tin trong bộ hồ sơ IND (Kết quả nghiên cứu tiền lâm
sàng, Cấu trúc hóa học, cơ chế hoạt động của ứng viên thuốc,Vị trí có thể gây ra tác
dụng của viên thuốc,Kế hoạch thử nghiệm lâm sàng)
Chứng nhận: FDA kiểm tra toàn bộ hồ sơ gốc IND (đảm các tình nguyện viên,
không gặp vấn đề không rõ lý do và nghiệm trọng)
FDA có quyền quyết định đồng ý tiến hành nghiên cứu lâm sàng trên người. Đồng
thời, FDA cũng có những yêu cầu hoãn hoặc dừng quá trình nghiên cứu lâm sàng


19

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA
FDA đánh giá hồ sơ xin cấp phép để tiến
hành sản xuất thuốc mới
Nộp NDA (New Drug Application) : Quá trình khám phá thuốc, Nghiên cứu tiền
lâm sàng, Thử nghiệm lâm sàng


Cấp phép: yêu công ty cầu cung cấp thêm thông tin và nghiên cứu trước khi
quyết định cấp phép được đưa ra



Từ chối cấp phép: việc xem xét thuốc mới FDA xem có nên cấp phép hồ sơ
không và điều kiện như thế nào


20

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA

FDA giám sát, bảo đảm an toàn sử dụng thuốc sau khi
đưa vào thị trường

Sau khi thuốc được bán ra thị trường, các dữ liệu vẫn tiếp
tục được thu thập và báo cáo cho FDA. Các dữ liệu bao
gồm: tác dụng phụ hiếm gặp, tương tác thuốc, ADR, cảnh
giác dược
Sản xuất: Mỗi cơ sở sản xuất đều phải tuân thủ đúng
hướng dẫn của FDA về thực hành sản xuất thuốc tốt (GMP)


VÍ DỤ


Zidovudine hay còn gọi là azidothymidine (AZT) là một loại dược phẩm. Vào ngày 20
tháng 3 năm 1987, Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ công nhận thuốc
AZT, một loại thuốc điều trị có thể làm chậm tiến trình của bệnh HIV/AIDS.



Trong quá trình nghiên cứu hay sử dụng thuốc, các nhà nghiên cứu phát hiện ra những tác
dụng khác của thuốc. AZT là một ví dụ cho trường hợp này. AZT là một thuốc điều trị
HIV được sử dụng phổ biến. AZT được tổng hợp lần đầu tiên vào năm 1964 trong một dự
án nghiên cứu thuốc điều trị ung thư. Tuy nhiên , kết quả nghiên cứu không khả quan. Do
vậy, nghiên cứu về AZT bị tạm dừng trong một thời gian dài. Đến năm 1985, các nhà
khoa học Viện nghiên cứu ung thư Hoa Kì (NCI) đã phát hiện AZT có khả năng ức chế
virus HIV. Một thời gian ngắn sau đó, AZT được đưa vào nghiên cứu lâm sàng trên
người. đến năm 1987, AZT được FDA chứng nhận là một thuốc điều trị
HIV(Broder,2010).

21


22

LỜI KẾT

ĐỂ PHÁT TRIỂN MỘT
LOẠI THUỐC MỚI LÀ CẢ
MỘT QUÁ TRÌNH KÉO DÀI
NHIỀU NĂM, VÀ NHIỀU
RỦI RO. TUY NHIÊN TẤT
CẢ CÁC QUÁ TRÌNH ĐÓ SẼ
GIÚP CHO CÁC NHÀ
NGHIÊN CỨU CÓ NHIỀU
KỲ VỌNG VÀ KHÁM PHÁ
THÊM NHIỀU HOẠT CHẤT
MỚI TRONG TƯƠNG LAI
SẼ HỮU ÍCH CHO THẾ
GIỚI NÀY TỐT ĐẸP HƠN.


Cảm Ơn thầy và các bạn chú ý
theo dõi